美国食品药品监督管理局（FDA）日前批准Soliris（依库丽单抗）注射剂用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）成年患者。NMOSD是一种中枢神经系统自身免疫病，主要累及视神经和脊髓。

“NMOSD是一种严重影响患者生命的衰弱性疾病，而Soliris则是第一款FDA批准用于治疗该病的药物。”FDA药物评估和研究中心神经类药物部主任Billy Dunn博士说，“该项批准将改变NMOSD患者的整体治疗图景。我们与制药公司共同花费了大量心血，努力为NMOSD患者提供安全且有效的治疗药物，并在加快药物研发和批准方面做了大量工作。我们将继续致力于其他罕见病药物的开发和批准。”

在NMOSD患者体内，免疫系统会错误攻击健康的细胞和蛋白，这一情况主要发生在视神经和脊髓中。患者通常会出现视神经炎发作，导致眼痛和视力减退。也可以出现横贯性脊髓炎，表现为感觉麻痹、虚弱或者四肢瘫痪，伴有二便失禁。大多数损害为间歇性发作，集中持续数天、数月甚至数年，继之以缓解期，症状可部分缓解。大约50%患者会出现永久性视力损害和瘫痪。根据美国国立卫生研究院的研究结果，NMOSD更多累及女性，黑人较白人更易患病。NMOSD的患病率数据差异较大，美国患者人数大约为4000到8000人。

NMOSD与结合到AQP4蛋白的抗体有关。抗AQP4抗体的结合似乎会激活免疫系统的其他组分，引起中枢神经系统炎症和损害。

Soliris治疗NMOSD的有效性在一项包含143名 NMOSD患者的临床试验中进行了验证，所纳入的患者体内均含有抗AQP4抗体（抗AQP4阳性），受试者被随机分配接受Soliris治疗或安慰剂。研究显示，相较于安慰剂组，接受Soliris治疗患者的NMOSD发作次数在48周的研究期内下降了94%。Soliris也减少了住院次数和需要激素治疗、血浆置换治疗的急性发作次数。

研究过程中患者主诉最多的副作用包括：上呼吸道感染、普通感冒（鼻咽炎）、腹泻、背痛、头昏、流感、关节痛、咽喉痛（咽炎）和挫伤。

FDA此次批准的是亚力兄制药公司（Alexion Pharmaceuticals）的Soliris申请。

Soliris在2007年首次获得FDA批准，用于下列情况：1. 减少罕见血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿症成年患者的红细胞损害；2. 治疗非典型溶血性尿毒症综合征（一种肾脏小血管内异常血块形成性罕见病）成年和儿童患者，抑制补体介导的血栓性微血管病变；3. 治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的重症肌无力成年患者。

外文：FDA approves first treatment for neuromyelitis optica spectrum disorder, a rare autoimmune disease of the central nervous system