久保田药业控股有限公司全资子公司Acucela近日宣布：欧洲药物管理局（EMA）授予其领先候选药物emixustat hydrochloride（emixustat）治疗Stargardt病（Stargardt disease）的孤儿药资格认定。

EMA将孤儿药资格认定授予那些开发用于诊断、预防和治疗危及生命或慢性衰弱性罕见病（欧盟患病率不超过5/10000的疾病）的药物。该认定可以为制药公司提供监管和经济激励，包括：获批后10年的市场独占权、有资格获得（开发）方案协助、监管费用减免和进入集中上市许可程序。

2017年1月，FDA授予emixustat治疗Stargardt病的孤儿药资格认定。根据FDA药物评估和研究中心的年度报告，获批的孤儿药数量逐年上涨，2018年FDA批准的药物中58%是孤儿药。其中许多药物的最高销售额将超过10亿美元。

关于Stargardt 病（Stargardt Disease）

Stargardt病是一种直接影响眼部视网膜的罕见遗传病，通常会导致患儿出现缓慢、进行性视力丧失。该病可能也被称为Stargardt黄斑营养不良或青少年黄斑变性，全球每8000-10000人中会有一人遭受该病影响。该病最常见的形式由ABCA4基因突变引发，该突变会造成毒性维生素A副产品（主要是A2E）在视网膜上积聚，导致光感受器和视力逐渐退化。Stargardt病症状通常在儿童或青少年期出现，但在某些情况下，视力损伤或失明可能晚些时候才会被发现。

美国、欧洲和日本的Stargardt病患者总数不超过150000人，因而被认为是一种罕见病。目前尚无能够减缓该病进展的疗法，患者存在重大的未满足医疗需求。

外文：Acucela Receives Orphan Designation From the EMA for Emixustat for the Treatment of Stargardt Disease