箭头制药公司（Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.）近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（familial chylomicronemia syndrome，FCS）的孤儿药资格认定。目前美国还没有能够有效治疗FCS的方法。

ARO-APOC3是一种皮下给药、靶向载脂蛋白C-III（APOC3）的RNAi治疗药物，目前正在开发作为严重高甘油三酯血症和FCS的潜在治疗方法。箭头公司于2019年3月发起了ARO-APOC3的首个人体试验。该试验是一项1期、单和多剂量研究，目的是针对63名甘油三酯升高的成年健康志愿者和严重高甘油三酯血症及FCS患者评估ARO-APOC3的安全性、耐受性、药代动力学和药效学影响。

FDA孤儿产品开发办公室（OOPD）的使命是促进评估和开发那些有望诊断和/或治疗罕见病（美国患者数量少于20万人的疾病）的产品。OOPD评估开发商所提交的科学和临床数据，以识别和指定有望治疗罕见病的产品，并进一步推动这些产品的科学开发。孤儿药资格认定能够为罕见病产品开发商提供激励措施，包括对某些临床试验费用的部分税收抵免，免除某些FDA用户费用，以及产品获批后7年的市场独占权。

外文：Arrowhead Pharmaceuticals Receives Orphan Drug Designation for ARO-APOC3