Ovid Therapeutics是一家生物制药公司，致力于开发能够改变罕见神经疾病患者生活的药物。该公司近日宣布：基于2期STARS试验结果，欧盟委员会（EC）授予OV101（加波沙朵）治疗天使综合征（Angelman Syndrome，AS）的孤儿药资格认定。OV101 被认为是临床开发中唯一用于治疗包括AS在内某些神经退行性疾病的delta (δ)-选择性GABAA受体激动剂。

“获得EC授予的孤儿药资格认定让我们感到骄傲。这是OV101开发中的又一重要步骤，进一步验证了该药作为全世界AS患者有意义治疗选择的潜力。”Ovid公司首席医学官兼研发负责人Amit Rakhit博士说，“目前尚无获批的AS特异性药物疗法。我们之前已经获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予OV101的孤儿药和快速通道资格认定。近期我们宣布已经启动治疗AS的关键3期NEPTUNE试验。如果结果积极，那么注册申报路径是明确的。”

Rakhit博士接着说：“美国约有24000名AS患者，欧洲患者数量与此相似。OV101 是目前唯一用于治疗AS的临床开发药物。AS患者群体存在未满足医疗需求，我们希望OV101能够成为首个获批治疗该群体的重要药物。”

欧盟约有3000万罕见病患者。基于欧洲药物管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）的积极意见，EC将孤儿药资格认定授予那些用于诊断、预防或治疗罕见（欧盟患病率不高于5/10000）、致命或慢性衰弱性疾病的疗法。此外，该研究药物给患者带来的获益必须比现有药物显著，或着能够为现有疗法无效或无有效疗法的疾病提供治疗。该资格认定可为制药公司提供欧盟激励政策，比如减少费用、集中授权和药物获批上市后10年的市场独占期。

关于天使综合征（Angelman Syndrome，AS）

AS是一种罕见遗传病，患者临床特征和症状存在差异，包括发育迟缓、智力残疾、重度言语障碍、运动及平衡障碍、癫痫发作、睡眠障碍和焦虑。AS最常见的病因是在神经细胞交流中起到关键作用的泛素蛋白连接酶E3A（UBE3A）的编码基因功能缺失，导致紧张性抑制受损。AS患者通常拥有正常寿命，但无独立生活能力，因此需要专家和护理人员的长期协作支持。全球大约每12000到20000人中会有一人遭受AS影响。该病目前尚无获批疗法，治疗主要包括行为干预和对症状的药理学管理。

外文：Ovid Therapeutics Receives Orphan Drug Designation from the European Commission for OV101 for the Treatment of Angelman Syndrome