ULTOMIRIS是首个获批用于治疗PNH的长效补体抑制剂，每隔一个月给药一次，减轻患者的治疗负担。

ULTOMIRIS有潜力成为未接受补体抑制剂的患者和此前使用SOLIRIS®（依库丽单抗）患者的新治疗标准。

亚力兄制药公司近日宣布：欧盟委员会（EC）批准ULTOMIRIS®（ravulizumab）——首个也是目前唯一的长效C5补体抑制剂，每8周一次——上市治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria，PNH），适用于存在溶血及指示高疾病活动临床症状的成人患者，以及使用SOLIRIS®（依库丽单抗）治疗至少6个月、临床稳定的成人患者。

“在SOLIRIS获批十多年后，ULTOMIRIS为PNH的治疗提供了重大进步。”德国埃森大学附属医院西德癌症中心血液科Alexander Röth博士说，“现在，PNH患者可以在生活中体验到更大的自由，因为每年需要接受药物输注的次数明显减少，而且不会影响疗效或安全性。在PNH患者中进行的迄今为止最大规模的3期项目已经证明了这一点。”

“在亚力兄制药，我们的目标是继续改善PNH和其他严重罕见病患者及其家人们的生活。”亚力兄制药执行副总裁兼研发主管John Orloff博士说，“我们相信ULTOMIRIS将成为PNH患者的新治疗标准，因为它能够提供即时和完全的C5抑制，持续每8周给药一次，可以将每年的输注次数从SOLIRIS的26次减少至6、7次。我们也特别高兴的是，积极的数据表明患者可以成功地从使用SOLIRIS过渡到使用ULTOMIRIS。”

EC的批准以来自两项3期研究的综合结果为基础，这两项研究最近发表于《血液》杂志，代表着有史以来最大的3期PNH研究项目。这些研究纳入了超过440名未接受补体抑制剂治疗或接受SOLIRIS治疗稳定的患者。在11个主要和次要终点方面，每8周使用一次ULTOMIRIS的有效性都不比每两周使用一次SOLIRIS的结果逊色。ULTOMIRIS的安全性与SOLIRIS相似。额外数据显示ULTOMIRIS提供了即时和完全的C5抑制，一直持续到8周后再次给药时，而且ULTOMIRIS消除了与不完全C5抑制相关的突破性溶血。截止目前，整个PNH的ULTOMIRIS临床开发项目代表着超过800名患者的用药经验。

2018年12月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准ULTOMIRIS（ravulizumab-cwvz）用于治疗PNH成人患者。2019年6月18日，日本厚生劳动省（MHLW）批准ULTOMIRIS用于治疗PNH成人患者。

关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）

PNH是一种慢性、进行性、使人衰弱并会危及生命的超罕见血液病，其特征是由补体系统不受控制的激活而介导的溶血（红细胞破坏）症状，补体系统是身体免疫系统的一部分。PNH可以在没有任何警示的情况下侵犯所有种族、背景和年龄的男性和女性，平均发病年龄在30岁左右。PNH经常难以识别，诊断延迟1-5年不等。PNH患者可能出现各种症状和体征，比如疲劳、吞咽困难、呼吸短促、腹痛、勃起功能障碍、深色尿和贫血。慢性溶血最具破坏性的后果是血栓形成，可发生在全身血管中，损害重要器官并导致早亡。第一次血栓形成事件可能是致命的。接受支持性治疗（包括输血和抗凝治疗）的患者中，20-35％仍会在确诊后5-10年内死亡。患有某些类型溶血性贫血、骨髓疾病和不明原因静脉或动脉血栓形成的患者，发生PNH的风险会增加。

外文：ULTOMIRIS® (Ravulizumab) Receives Marketing Authorization From European Commission For Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)