箭头制药公司（Arrowhead Pharmaceuticals Inc.）近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予ARO-ANG3治疗纯合子家族性高胆固醇血症（homozygous familial hypercholesterolemia，HoFH）的孤儿药资格认定。

ARO-ANG3是一种基于RNA干扰（RNAi）、皮下给药、靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的研究性药物，正在开发用于治疗血脂异常（比如HoFH）和代谢疾病。

该公司于2019年1月开始在首个人体试验（AROANG1001）进行ARO-ANG3给药。AROANG1001（NCT03747224）是一项1期、单和多剂量研究，旨在针对成年健康志愿者和血脂异常患者中评估ARO-ANG3的安全性、耐受性、药代动力学和药效学影响。该研究设计为招募70名受试者。

HoFH是一种危及生命的罕见脂蛋白代谢遗传病，其特征是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）显著升高，导致心血管疾病过早发生。如果治疗不充分，胆固醇在动脉壁积聚会导致早期动脉粥样硬化和心血管疾病，甚至在儿童期发生。

FDA孤儿产品开发办公室（OOPD）的使命是促进评估和开发那些有望诊断和/或治疗罕见病（美国患者数量少于20万人的疾病）的产品。OOPD评估开发商所提交的科学和临床数据，以识别和指定有望治疗罕见病的产品，并进一步推动这些产品的科学开发。孤儿药资格认定能够为罕见病产品开发商提供激励措施，包括对某些临床试验费用的部分税收抵免，免除某些FDA用户费用，以及产品获批后7年的市场独占权。

外文：Arrowhead Pharmaceuticals Receives Orphan Drug Designation for ARO-ANG3