Apic Bio公司（Apic Bio, Inc.）是一家为罕见遗传病患者开发新型疗法的创新基因疗法公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予APB-102治疗遗传性SOD1肌萎缩侧索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）的孤儿药资格认定。APB-102是一种即将进入临床开发的基因疗法。

FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗罕见病（美国患者数量少于20万人）的新药物。该认定可以为制药公司提供开发和商业化激励措施，包括药物获批上市后7年的市场独占权，FDA对临床研究设计的辅助，某些费用的豁免和减免等，从而潜在加速药物开发。

美国和欧洲的ALS发病率据估计为1.5/100000-2.5/100000，每年约有30000例新诊断病例。全部ALS病例中的10%被认为是显性遗传的，或被称为家族性ALS（FALS），其中大约15-20%是由产生铜锌超氧化物歧化酶1（SOD1）的基因突变引发的，会导致运动神经元进行性变性退化，影响运动和肌肉控制。

Apic Bio公司首席执行官、共同创始人John Reilly说：“孤儿药资格认定是FDA对APB-102治疗SOD1 ALS潜力的重要认可。目前的ALS疗法只能提供有限的益处，不能靶向该病的遗传原因，存在重大的未满足医疗需求。”

麻省大学医学院神经病学教授、Apic Bio公司科学共同创始人Robert Brown博士评论道：“令人欣慰的是，一项治疗SOD1 ALS的临床试验正在计划之中。距离SOD1突变的最初识别已经有30年了，现在是时候转向为疗法开发了。”

关于APB-102

APB-102正在开发作为SOD1 ALS的新型、一次性治疗药物。单次鞘内注射给药后，APB-102被设计为抑制神经元中错误折叠的SOD1，从而减少异常蛋白积聚。已发表的研究发现，该人工miRNA在某些情况下可使食蟹猴的运动神经元沉默93%，而且是安全的，在mRNA相对表达沉默方面没有脱靶问题。APB-102有望成为SOD1 ALS患者的重要治疗选择，公司预计2020年提交新药临床研究申请（IND）。

外文：Apic Bio’s APB-102 Receives Orphan Drug Designation from the FDA for the Treatment of Genetic SOD1 ALS