瑞士制药巨头诺华（Novartis）眼科药物Lucentis（ranibizumab，雷珠单抗）近日在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Lucentis（10mg/mL）用于治疗早产儿视网膜病变（ROP），这是一种罕见的眼病，也是导致儿童失明的主要原因。

现在，CHMP的审查意见将递交至欧盟委员会（EC），后者将参考CHMP的意见并在未来2-3个月内做出最终审查决定。如果获得批准，Lucentis将成为欧盟批准的第一种也是唯一一个治疗ROP的药物，该药（0.2mg剂量）将适用于早产儿I区（1+、2+、3或3+期）、II区（1+、2+、3或3+期）、AP-ROP（急进性后部型ROP）的治疗。

目前，ROP的护理标准是激光手术，通过破坏导致血管内皮生长因子（VEGF）升高的眼部组织发挥作用，可能导致严重的并发症，如近视和高度近视。虽然激光手术是一种有效的治疗方法，但对于在不破坏视网膜组织的情况下治疗ROP的创新方法存在着明确的需求。与激光手术不同，Lucenti直接靶向并降低眼内升高的VEGF水平，这是导致ROP的根本原因。

Lucentis治疗ROP新适应症的上市许可申请（MAA），基于III期临床研究RAINBOW（NCT02375971）的数据。这是一项随机、开放标签、对照、多中心临床研究，在26个国家开展，共入组了225例ROP患者，比较了玻璃体内注射Lucentis相对于激光手术的疗效和安全性。研究中，将两种不同浓度（0.1mg和0.2mg）Lucentis与目前的标准护理方案激光手术进行了比较，在研究开始后的第24周进行疗效评价。结果显示，用于治疗ROP婴儿时，Lucentis是一种有效的、安全的、耐受性良好的药物。虽然该研究在主要终点方面略微错过了统计学上的显著性（p=0.0254，注：p=0.025具有显著性差异），但Lucentis（0.2mg和0.1mg）治疗组与激光手术组在治疗成功率上的差异（分别为80%、75%、66.2%）具有临床意义。

格赖夫斯瓦尔德大学医学中心眼科主任Andreas Stahl教授表示：“鉴于这些脆弱的患者群体以及当前治疗的局限性，随机对照III期临床研究对于确保儿科患者群体安全有效地使用药物治疗非常重要。如果获得批准，Lucentis将是激光治疗的一个有价值的替代治疗方案。”

诺华眼科开发主管Dirk Sauer表示：“我们认识到投资临床项目以获得营销授权的重要性，确保在脆弱的儿科患者群体中安全使用药物治疗。我们很高兴能在欧洲向早产儿ROP患者提供这一变革性治疗的道路上再近一步。CHMP的积极观点体现了我们坚持不懈地致力于创新，满足高度未满足的医疗需求，并重新想象所有年龄段患者的眼部护理。”

Lucentis是一种人源化的治疗性抗体片段，旨在阻断所有生物活性形式的血管内皮细胞生长因子A（VEGF-A），该因子的水平在湿性AMD和其他多种眼科疾病（如糖尿病性黄斑水肿（DME）、视网膜静脉阻塞（RVO））中升高。Lucentis于2006年上市，由罗氏旗下基因泰克和诺华合作开发，罗氏拥有Lucentis在美国的商业化权利，诺华则拥有该药在美国以外国家和地区的独家权利。在2018年，Lucentis分别为罗氏和诺华带来了16.59亿瑞士法郎和20.46亿美元的销售额。

Lucentis是第一种获得眼科应用许可的抗VEGF疗法，已彻底改变了新生血管年龄相关性黄斑变性（nAMD）的治疗，并帮助减少了世界各地50%的nAMD失明。经过十多年的创新，Lucentis已批准多达6种适应症。目前，诺华和罗氏正在继续探索Lucentis用于治疗最年轻、最脆弱患者群体的潜力。

截至目前，Lucentis已在全球110多个国家上市销售，用于治疗多达6个适应症：新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）、视网膜分支静脉阻塞（BRVO）、视网膜中央静脉阻塞（CRVO）、病理性近视脉络膜新生血管（mCNV）、其他病因相关的CNV。

原文出处：Novartis receives positive CHMP opinion for Lucentis® treatment in preterm infants with retinopathy of prematurity (ROP), a disease causing visual impairment and blindness