Aridis制药公司（Aridis Pharmaceuticals, Inc.）近日宣布：欧洲药物管理局（EMA）授予其吸入配方枸橼酸镓AR-501治疗囊性纤维化（cystic fibrosis，CF）患者肺部感染的孤儿药资格认定。之前6月份，AR-501已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定。

Aridis公司首席执行官Vu Truong博士评论道：“在我们继续推进正在进行的1/2a期临床试验的过程中，从全球监管开发路径的角度来看，AR-501获得EMA孤儿药资格认定是确保该项目处于有利地位的重要一步。我们预计将在2020年第一季度报告针对健康受试者进行的1期部分数据，并在2021年第二季度报告治疗CF患者的2a期部分数据。”

EMA孤儿药资格认定能够为（制药）公司提供一定的监管和财务激励，以促进药物的开发和上市。所授予的是用于治疗欧盟患病率不高于5/10000的致命或慢性衰弱性疾病的疗法。在产品开发阶段，该资格认定能够为制药公司提供来自EMA的方案辅助和科学建议，减少相关费用，得到集中式上市许可。而产品一旦获批上市，则将获得10年的市场独占权。

由于CF导致免疫功能受损，患者会经常发生严重的继发性细菌性肺部感染。AR-501是一种非抗生素小分子抗感染药物，其中镓作为铁的类似物发挥作用，拮抗微生物中的多种铁依赖通路，从而破坏细菌的多种关键功能。临床前有效性和安全性数据表明，AR-501与多种抗生素协同作用，能够有效抵抗耐药菌株，而且具有较低的内在耐药性。作为一种自我给药的每周疗法，AR-501目前正在囊性纤维化基金会资助的1/2a期临床试中进行评估。

外文：Aridis Pharmaceuticals Receives Orphan Drug Designation From the European Medicines Agency for AR-501