LogicBio制药公司（LogicBio Therapeutics, Inc.）是一家基因编辑公司，专注于研发能够持久治疗儿科患者罕见病的药物。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其LB-001治疗甲基丙二酸血症（Methylmalonic Acidemia，MMA）的儿科罕见病资格认定。LB-001是一种携带人类甲基丙二酰辅酶A变位酶（MUT）基因的重组腺相关病毒载体，之前已经获得FDA的孤儿药资格认定。

“MMA是一种危及生命的罕见病，患儿出生一周内就可能出现症状，目前尚无获批疗法。新获得的儿科罕见病认定和之前获得的孤儿药认定强调了我们领先项目LB-001研发工作的急迫性。这些认定也表明了MMA患者对革命性疗法的未满足需求。”LogicBio 公司首席执行官Fred Chereau说，“我们期待推进LB-001，预计2019年第四季度提交新药临床研究（IND）申请。”

FDA将儿科罕见病资格认定授予主要影响18岁或18岁以下儿童、美国患者少于20万人的严重和危及生命的疾病，旨在鼓励为预防和治疗儿科罕见病开发新药和生物制品。在FDA儿科罕见病优先审查券项目下，如果LB-001的生物制品许可申请（BLA）获得批准，LogicBio公司可能有资格获得一张优先审查券，该凭证可以兑换以获得对后续不同产品上市申请的优先审查。

关于LB-001

LB-001是一种基于LogicBio公司GeneRide™技术的儿科疾病基因组编辑疗法。GeneRide无需使用外源性启动子或核酸酶即可实现治疗性转基因的位点特异性整合及终生表达。LB-001设计为将有缺陷MUT基因的功能版本整合到MMA患者的基因组中。LogicBio公司已经在该病的多种动物模型中证明了GeneRide的临床前概念验证，改善生存期并逆转了疾病病理学。在临床前MMA模型中，LogicBio公司表明，GeneRide插入转基因的细胞比不表达转基因的细胞具有选择性生存优势。

关于甲基丙二酸血症（Methylmalonic Acidemia，MMA）

MMA是一种主要由MUT基因突变引起的罕见、危及生命的常染色体隐性遗传病，儿童早期发病，目前尚无获批的治疗方法。该病会妨碍身体正确处理某些脂肪和蛋白质，导致代谢物的毒性积聚，可能造成婴儿和儿童危及生命的代谢失调、感染、神经发育障碍和慢性肾病。

外文：LogicBio Therapeutics Receives Rare Pediatric Disease Designation for LB-001 for the Treatment of Methylmalonic Acidemia