Aeglea生物制药公司（Aeglea BioTherapeutics, Inc.）是一家临床阶段生物技术公司，致力于构建新一代人体酶以治疗存在未满足医疗需求的疾病。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其领先研究性药物pegzilarginase治疗精氨酸酶1缺乏症（Arginase 1 Deficiency，ARG1-D）的突破性疗法资格认定（BTD）。ARG1-D是一种儿童早期发病的罕见进行性疾病，会导致严重并发症和早夭。

“新产生的临床数据证明了pegzilarginase治疗对血浆精氨酸水平和重要疾病表现的有利影响，FDA因而授予pegzilarginase突破性疗法资格认定。”Aeglea公司总裁兼首席执行官Anthony G. Quinn博士说，“突破性疗法认定提供了一条与FDA密切合作的途径，以便我们尽快为ARG1-D患者推进这种潜在革命性疗法。”

FDA将BTD授予那些用于治疗严重或危及生命疾病的新疗法，以加快其开发和审查。获得该资格认定的疗法还必须满足以下条件：有初步临床证据表明该疗法可能对至少一个临床重要终点产生超越现有疗法的实质性改善。对于pegzilarginase，BTD基于来自治疗ARG1-D患者的1/2期和正在进行的2期非盲扩展临床试验的数据。该认定拥有快速通道项目的所有特征，并能够提供FDA对高效药物开发计划更深入的指导，以及滚动审查和优先审查的资格。Aeglea公司希望继续2019年第四季度与FDA继续讨论pegzilarginase项目和下一步计划。

关于Pegzilarginase治疗精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）

Pegzilarginase是一种增强的人精氨酸酶，可酶促消耗精氨酸。Aeglea公司正在开发该药用于治疗ARG1-D患者。ARG1-D是一种罕见的衰弱性疾病，儿童期发病，导致患者出现持续高精氨酸血症、进行性神经异常甚至早夭。Pegzilarginase旨在作为酶替代疗法治疗患者，以抑制血液精氨酸水平升高。Aeglea公司的1/2期和2期非盲扩展试验评估了pegzilarginase对ARG1-D患者的作用，数据显示pegzilarginase可以使受试者临床受益并且持续降低血浆精氨酸水平。Aeglea公司目前正在为其关键全球3期PEACE试验招募受试者，以评估pegzilarginase相较于安慰剂在24周内能否显著降低血浆精氨酸水平。

原文标题：Aeglea BioTherapeutics Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Pegzilarginase for Treatment of Arginase 1 Deficiency