野马生物公司（Mustang Bio, Inc.）是一家临床阶段生物制药公司，致力于将目前细胞和基因疗法中的医学突破转化为血液癌症、实体肿瘤和罕见遗传病的潜在治愈方法。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予MB-102（CD123 CAR T）治疗急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）的孤儿药资格认定。FDA之前已经授予MB-102治疗原代浆细胞样树突状细胞瘤（BPDCN）的孤儿药资格认定。

野马生物总裁兼首席执行官Manuel Litchman博士说：“我们很高兴MB-102获得治疗AML和BPDCN两种适应征的孤儿药资格认定。AML最常见于中老年人，很多患者因其他健康问题而不得不放弃化疗。MB-102有望成为此类患者和其他患者的重要新疗法，并有潜力解决多领域的高度未满足医疗需求。我们预期将在未来几个月内启动治疗AML、BPDCN和高危骨髓增生异常综合征患者的多中心、1/2期临床试验。”

MB-102目前正在希望之城（City of Hope）开展的首个人体1期剂量递增临床试验中进行研究，评估治疗复发或难治性AML患者和BPDCN患者的安全性和递增剂量的抗肿瘤活性。患者接受单剂量MB-102治疗，如果继续满足安全性和合格标准，并且仍然患有CD123+疾病，则可以选择进行第二次输注。MB-102在低剂量下治疗AML和BPDCN表现出完全缓解，而且没有剂量限制毒性。希望之城开发了CD123 CAR T。

FDA将孤儿药资格认定授予那些用于安全有效地治疗、诊断或预防罕见病（美国患者数量少于20万人）的药物和生物制品。该认定可以为药物开发提供激励措施，比如合格临床试验费用的税收抵免，某些FDA申请费的豁免，以及产品获批上市后7年的市场独占权。

| 关于急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）

AML是一种髓系血细胞癌，主要特征是异常白细胞快速生长，堆积在骨髓中并干扰正常血细胞产生。由于CD123在AML中高水平表达，CD123是T细胞过继免疫治疗的有吸引力的靶点。

| 关于MB-102（CD123 CAR T）

MB-102（CD123 CAR T）是一种CAR T细胞疗法，由患者T细胞设计产生，用于识别和消除表达的CD123肿瘤。CD123广泛表达于骨髓增生异常综合征患者以及血液恶性肿瘤（包括AML、B细胞急性淋巴细胞白血病、毛细胞白血病、BPDCN、慢性髓系白血病和霍奇金淋巴瘤）患者的骨髓细胞。

外文：Mustang Bio Receives Orphan Drug Designation for MB-102 (CD123 CAR T) for the Treatment of Acute Myeloid Leukemia