· 将于2019年年底前公布3年注册数据

· 计划于2021年在美国和欧洲提交监管申请

Orchard 制药公司（Orchard Therapeutics）是一家领先的商业阶段生物制药公司，致力于通过开创性基因疗法改变严重和致命罕见病患者的生活。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征（Wiskott-Aldrich Syndrome，WAS）的再生医学先进疗法（RMAT）资格认定。

OTL-103是一种在意大利米兰圣拉斐尔-泰拉松基因疗法研究所（SR-Tiget）开发的基于体外自体造血干细胞（HSC）的基因疗法。如果某种研究性药物或疗法旨在治疗、修饰、逆转或治愈严重或危及生命的疾病，而且初步临床证据表明该药物或疗法有潜力解决此类疾病的未满足医疗需要，那么该研究性药物或疗法将有资格获得RMAT认定。

“OTL-103获得RMAT资格认定是加快产品开发和生物制品许可申请（BLA）审查的重要一步，而且强调了WAS儿童和青年患者的未满足需求。”Orchard公司首席监管官Anne Dupraz-Poiseau博士说，“我们仍计划于2021年在美国和欧洲提交WAS基因疗法项目的监管批准申请，以期尽快为患者提供这种潜在治愈疗法。”

RMAT资格认定基于《21世纪治愈法案》建立，旨在加快有前景管线产品（包括基因疗法）的开发和审查。与突破性疗法资格认定相似，RMAT资格认定能够提供FDA关于高效药物开发的深入指导，包括能够早期与FDA高级管理者交流，讨论替代或中间终点、支持加速批准和满足批准后要求的可能途径，BLA的潜在优先审查以及加快开发和审查的其他机会。

“这对于美国和全世界WAS群体都是好消息，因为它可以加速患者获得潜在挽救生命的治疗方法。”圣拉斐尔生命健康大学（Vita-Salute San Raffaele University）儿科教授兼SR-Tiget副主任Alessandro Aiuti说道。

Ferrua等人2019年5月在《柳叶刀血液学》上发表了治疗严重WAS患者注册试验的中期分析数据，结果表明WAS相关免疫学和血小板异常的恢复使该病的主要并发症显著减少。OTL-103基因疗法治疗后，接受0.5年至5.6年随访的患者均显示出严重感染的频率降低。 此外，严重出血事件消除，中等出血事件大大减少。Orchard公司计划今年晚些时候公布所有患者基因治疗后3年的完整注册试验数据集，包括主要终点数据。

| 关于Wiskott-Aldrich综合征（WAS）和OTL-103

WAS是一种危及生命的遗传性免疫疾病，全球发病率约为每年100-300例，特征为自身免疫异常、湿疹以及血小板数量和功能异常。WAS表现为复发性严重感染和严重出血事件，是该病造成死亡的主要原因。如果不进行治疗，WAS患者的中位生存期为14岁，而干细胞移植治疗存在重大的死亡及病态风险。OTL-103是一种在SR-Tiget开发的基于体外自体造血干细胞的基因疗法，Orchard公司于2018年4月从GSK获得OTL-103并用于治疗WAS。

外文：Orchard Therapeutics Announces FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted for OTL-103 for the Treatment of Wiskott-Aldrich Syndrome