GENFIT是一家后期生物制药公司，致力于为代谢和肝脏相关疾病发现和开发创新治疗与诊断方法。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药物管理局（EMA）授予PPAR α/δ激动剂elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎（Primary Biliary Cholangitis， PBC）的孤儿药资格认定。

PBC是一种胆汁淤积性肝病，患者胆管受损，导致肝组织瘢痕化或肝硬化。发病原因尚不明了。该病患者主要为女性，许多患者无法从现有疗法中获益，存在重大的未满足医疗需求。

在对熊去氧胆酸（UDCA）应答不充分的PBC患者中进行的2期安慰剂对照试验显示，与安慰剂相比，elafibranor达到试验主要终点，即碱性磷酸酶（ALP）在统计学意义上的降低。对患者的有益效果还包括胆汁淤积标志物（GGT，5'-核苷酸酶）、脂质标志物（总胆固醇、LDL和甘油三酯）和抗炎标志物（IgM、CRP、触珠蛋白和纤维蛋白原）的改善。这些改善与另一2b期临床试验的结果一致，该2b期临床试验评估了elafibranor治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的效果，这些指标的改善在胆汁淤积性疾病（如PBC）或NASH（被认为是代谢综合征中症状在肝脏中的表现）的治疗中是必需的。

在这项试验中，elafibranor还达到了PBC药物注册的复合终点，进一步证明了该药治疗PBC的强大潜力，同时强有力的证实了其极具竞争力的特征。

今年早些时候，在2019年欧洲肝病年会（EASL）期间详细介绍了这一积极的2期研究数据后，elafibranor获得了FDA授予治疗PBC的突破性疗法资格认定。

弗吉尼亚联邦大学医学院胃肠病学、肝脏病学和营养学科Velimir A. Luketic博士评论说：“在对UDCA反应不充分的PBC患者中，elafibranor在短短12周内就显示出显著的抗胆汁淤积作用。所观察到的对肝功能异常标志物和炎症标志物的效果，使我们对elafibranor解决这种严重疾病患者医疗需求的能力具有强烈的信心。除了临床益处外，elafibranor还表现出积极的安全性和耐受性，并能够潜在提供止痒效果，进一步解决PBC的症状。”

GENFIT公司副首席医疗官Pascal Birman博士补充说：“PBC是一种毁灭性疾病，治疗选择很少，目前的治疗方案往往不能确保患者得到好的治疗效果。这就是迫切需要新疗法的原因，也是我们得到美国和欧盟监管机构支持的原因之一。引人注目的2期PBC研究数据为患者及其家人带来了希望。我们期待今年晚些时候启动3期研究，进一步证明elafibranor治疗PBC的安全性和有效性。”

关于elafibranor

Elafibranor是GENFIT公司的领先管线候选产品。Elafibranor是一种每日口服的首创新药，通过过氧化物酶体增殖物激活的α/δ双通路发挥作用，开发用于治疗NASH并获得快速通道资格认定。GENFIT公司认为，根据迄今为止的临床结果，elafibranor有潜力解决NASH的多方面问题，包括炎症、胰岛素敏感性、脂质/代谢状况和肝脏标记物。2期临床研究结果还表明，elafibranor可能成为治疗严重肝病PBC的有效方法，并获得了治疗PBC的突破性治疗资格认定。

外文：FDA and EMA Grant GENFIT’s Elafibranor Orphan Drug Designation for Primary Biliary Cholangitis (PBC)