Kura Oncology是一家临床阶段生物制药公司，专注于发展肿瘤领域内的精准医学。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其menin-混合系白血病（menin-MLL）抑制剂KO-539治疗急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）的孤儿药资格认定。

“获得治疗AML的孤儿药资格是KO-539开发中的重要里程碑。”Kura Oncology公司总裁兼首席执行官Troy Wilson博士说，“在此之前，即2019年3月，我们的新药临床研究（IND）申请也获得了FDA批准。这是对KO-539有潜力解决AML患者未满足医疗需求的认可。各基因亚群（比如伴有MLL基因融合和重排的肿瘤或伴有NPM1基因突变的肿瘤）获得的临床前数据非常令人鼓舞。我们目前正在进行启动治疗复发或难治性AML患者1期临床研究的最后阶段工作。”

FDA将孤儿药资格认定授予那些用于安全有效地治疗、诊断或预防罕见病（美国患者数量少于20万人）的药物和生物制品。该认定可以为药物开发提供激励措施，包括合格临床试验费用的税收抵免，处方药使用者费用的豁免，以及产品获批上市后7年的市场独占权。

关于急性髓系白血病（Acute myeloid leukemia，AML）

AML是一种影响血液和骨髓的癌症。当病症快速发展并具有侵袭性时，通常被称为“急性”。AML患者的症状和体征存在差异，但可能包括：易瘀伤、骨痛或压痛、疲劳、发烧、经常流鼻血、牙龈出血、气短和/或体重下降。AML是成人最常见的白血病类型之一，很少发生在40岁以下人群中。AML的潜在病因涉及多个方面，比如某些血液疾病、遗传综合征、环境暴露和药物暴露。不过，大部分AML患者没有可识别的危险因素。治疗可能包括化疗、放疗、骨髓移植和/或其他药物治疗的组合。

外文：Kura Oncology’s Menin-MLL Inhibitor KO-539 Receives Orphan Drug Designation from FDA for Treatment of Acute Myeloid Leukemia