Sigilon Therapeutics公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予SIG-001治疗A型血友病（hemophilia A）的孤儿药资格认定。SIG-001是一种利用Sigilon公司Shielded Living Therapeutics™平台的研究性细胞疗法，所植入的细胞能够产生稳定血浆水平的因子VIII（一种关键凝血蛋白）。

“我们非常高兴SIG-001获得了孤儿药资格认定。该认定强调了对有效、持久A型血友病疗法的迫切需求，并加强了我们对推进SIG-001开发项目的承诺。”Sigilon公司总裁兼首席执行官Rogerio Vivaldi博士说，“这是我们的第一个孤儿药，我们将继续为治疗慢性疾病开发和推进新疗法。”

FDA孤儿产品开发办公室将孤儿药资格认定授予那些用于治疗罕见病（美国患者数量少于20万人的疾病）的疗法。该认定将为Sigilon公司开发SIG-001提供各种激励措施，包括合格临床试验的税收抵免、FDA申请费的豁免，以及该疗法一旦获批后7年的市场独占权。

Sigilon公司目前正在完成提交IND申请所需的研究，预计将于2020年上半年开始临床试验。在临床前研究中，Sigilon公司已经证明其设计的细胞能够产生稳定的治疗水平的血浆凝血因子。相关细胞得到Sigilon公司Afibromer™生物材料基质的保护，该基质能够防止免疫系统排斥细胞，并防止异物反应或纤维化。

外文：Sigilon Therapeutics Receives Orphan Drug Designation for SIG-001 for the Treatment of Hemophilia A