· SOLIRIS®（依库丽单抗，eculizumab）是欧洲第一且唯一一个获批用于治疗NMOSD的药物
· 在48周时，使用SOLIRIS治疗的抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性成年患者中98％无复发，而接受安慰剂治疗的患者为63％
亚力兄制药公司（Alexion Pharmaceuticals, Inc.）近日宣布，欧盟委员会（EC）批准扩大SOLIRIS®（依库丽单抗）目前的上市授权，以便将抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性且有复发病程的成人视神经脊髓炎谱系疾病（neuromyelitis optica spectrum disorder，NMOSD）的治疗纳入其中。
“对于一种复发不可预测而且每次复发都可能带来不可逆后果（比如失明或丧失行走能力）的疾病而言，治疗的主要目标在于预防其复发（发作）。3期试验显示几乎所有接受SOLIRIS治疗的患者都没有复发，表明SOLIRIS有可能改变这种破坏性疾病的治疗模式。”亚力兄制药执行副总裁兼研发主管John Orloff博士说，“这一批准对于NMOSD患者群体而言是一个重要的里程碑，意味着他们现在拥有了一种经过批准的治疗方案，可以保护他们免受下一次潜在毁灭性复发的威胁。”
NMOSD是一种罕见且具有破坏性的、补体介导的中枢神经系统疾病，具有显著的复发（发作）特性。每次发作都会导致残疾程度的进展，包括失明、瘫痪，有时甚至导致早夭。NMOSD患者多为青年女性，首次发病的平均年龄仅为39岁。NMOSD以前被称为Devic病，且常与其他神经系统疾病如多发性硬化症（MS）相混淆，这可能导致诊断延迟，甚至错误使用可能加剧疾病进展的药物。
此次EC批准SOLIRIS的依据来自发表于《新英格兰医学杂志》上的3期、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（PREVENT研究）以及另一项仍在进行的长期扩展研究（ECU-NMO-302）的综合结果。在PREVENT研究中，抗AQP4抗体阳性的NMOSD患者分别接受SOLIRIS（治疗组n = 96）或安慰剂（n = 47）治疗。该研究达到其预设的主要终点，即延长首次复发时间以及降低复发风险。治疗48周时，在治疗组的复发率为98％，而安慰剂组为63％。亚组分析显示，在只接受SOLIRIS而无其他免疫抑制治疗辅助（IST）的患者中，无复发率为100％，而安慰剂组为61％。组间疗效差异在144周的治疗观察中持续存在。
在安全性方面，SOLIRIS在该研究中的表现与其在另外几项临床研究和实际治疗3种获批适应症的情况一致。在PREVENT研究中观察到的最常见的不良事件包括上呼吸道感染（治疗组29％ vs. 安慰剂组13％）、头痛（23％ vs. 23％）、鼻咽炎（21％ vs. 19％）和恶心（17％ vs. 26％）。发生超过1例的严重不良事件包括肺炎（3名 vs. 1名）、蜂窝组织炎、败血症和尿路感染（每种各2名 vs. 未发生）。
一名接受SOLIRIS结合IST治疗的患者死于感染性胸腔积液。该患者有持续的肺病史且大量吸烟。研究中未观察到脑膜炎球菌感染病例。
美国食品药品监督管理局（FDA）于2019年6月27日批准SOLIRIS用于治疗AQP4抗体阳性的成年NMOSD患者。目前日本监管机构正在审查该药的补充申请。SOLIRIS在美国、欧盟和日本均获得了治疗NMOSD的孤儿药资格认定（ODD）。
关于视神经脊髓炎谱系疾病（neuromyelitis optica spectrum disorder，NMOSD）
NMOSD是一种罕见且严重的自身免疫性炎症性疾病，主要累及中枢神经系统（CNS）。在其发病过程中，由抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体引起的补体激活反应发挥了显著作用。NMOSD患者会经历无法预测的疾病发作（或称复发），主要导致视神经和脊髓不可逆的损伤进而造成长期残疾。NMOSD最常见的症状是视神经炎和横贯性脊髓炎。视神经炎可引起视力问题甚至失明；横贯性脊髓炎可引起包括瘫痪在内的运动障碍。
这种疾病多发于女性，通常在青年起病，平均发病年龄为39岁。在世界范围内，NMOSD的患病率可能在非高加索人群中更高而且病情更严重。
抗AQP4抗体介导的补体激活会造成CNS重要细胞的破坏，从而导致脱髓鞘和神经元死亡（主要发生于脊髓和视神经）。大约3/4（73％）的NMOSD患者体内存在AQP4抗体。在这些患者体内，自身免疫系统会产生针对AQP4蛋白的抗体。AQP4是一种分布在视神经、脑和脊髓中某些对神经细胞存活至关重要的细胞上的蛋白质。这些抗体结合AQP4蛋白将激活补体级联反应（免疫系统的另一功能）。
外文：European Commission Approves SOLIRIS® (Eculizumab) For The Treatment Of Adults With Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)
