日本药企大冢制药（Otsuka Phamra）全资子公司Astex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司口服固定剂量组合抗癌药ASTX727(cedazuridine/decitabine[地西他滨]，C-DEC）孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗骨髓增生异常综合症（MDS），包括慢性骨髓单核细胞白血病（CMML）。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。在研药物获得孤儿药资格（ODD）认定后，药企有资格获得罕见病药物研发方面的各种激励措施，包括临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

ASTX727是由固定剂量的cedazuridine（一种胞苷脱氨酶抑制剂）和地西他滨（一种已获批的抗癌DNA去甲基化剂）组成的一种新的口服组合疗法。其中，cedazuridine组分能够抑制肠道和肝脏中的胞苷脱氨酶，避免降解地西他滨，从而使ASTX727能够实现口服给药地西他滨，达到与地西他滨静脉输注同等的暴露当量。

今年6月，大冢和Astex公布了ASTX727 III期ASCERTAIN研究的顶线结果。该研究是一项随机、开放标签、交叉研究，在138例既往未接受治疗（初治）和已接受治疗（经治）的骨髓增生异常综合症（MDS）和慢性骨髓单核细胞白血病（CMML）患者中开展，评估了ASTX727与地西他滨静脉输液（decitabine IV）的疗效和安全性。

结果显示，口服ASTX727与静脉输注地西他滨方案具有同等的地西他滨暴露当量，达到了研究的主要终点。根据该研究数据，Astex公司计划在2019年向美国FDA提交ASTX727的新药申请（NDA）。

Astex制药公司总裁兼首席医疗官Mohammad Azab表示：“我们很高兴FDA授予ASTX727孤儿药资格认定。如果获得批准，ASTX727可为这些致命性疾病患者带来一种新的治疗选择。我们非常感谢所有的患者、护理者、合作伙伴研究和制造组织，以及为ASTX727临床开发项目做出贡献的医疗专业人员。”

原文出处：Astex Pharmaceuticals announces that its novel, oral hypomethylating agent ASTX727 has been granted orphan drug designation for the treatment of myelodysplastic syndromes (including chronic myelomonocytic leukemia) by the US FDA