Ra Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物制药公司，致力于领导补体生物学领域，为罕见疾病患者提供创新和易获得的疗法。该公司发现并开发的多肽和小分子靶向补体级联的关键组分。

近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予zilucoplan治疗重症肌无力（gMG）的孤儿药资格（ODD）。zilucoplan是一种自我给药的大环肽类补体C5新型抑制剂，目前正被开发用于治疗全身型重症肌无力（gMG）以及其他罕见的、基于组织的补体介导疾病。重症肌无力（MG）是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，其特点是骨骼肌无力和疲劳。仅在美国，MG就影响约6万人。

zilucoplan作用机制

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。在研药物获得孤儿药资格（ODD）认定后，药企有资格获得罕见病药物研发方面的各种激励措施，包括临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

Ra Pharma公司正在开发zilucoplan和zilucoplan缓释片（XR），用于治疗全身性重症肌无力（gMG）、免疫介导的坏死性肌病（IMNM）和其他医疗需求高度未满足的组织补体介导性疾病。该产品被设计为方便的皮下（SC）自我给药。zilucoplan是一种利用RA Pharma强大的专利药物发现技术平台发现的合成大环肽。该肽旨在以亚纳摩尔亲和力结合补体成分5（C5），并且在激活经典、替代或凝集素途径时，变构抑制其裂解为C5a和C5b。

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Ra Pharma公司总裁兼首席执行官Doug Treco博士表示：“gMG是一种慢性、致衰性神经肌肉疾病，影响美国超过6万多治疗方案有限的患者。zilucoplan是一种针对C5的大环肽抑制剂，我们已设计该药作为一种易于使用的、自我给药的皮下治疗方案，通过靶向补体控制来解决gMG的内在病因。我们计划在今年下半年启动zilucoplan治疗gMG的单个、关键性、为期12周的III期临床试验。”

原文出处：Ra Pharmaceuticals Receives Orphan Drug Designation from the U.S. FDA for Zilucoplan for the Treatment of Myasthenia Gravis