美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准Ofev（尼达尼布，nintedanib）胶囊用于减缓系统性硬化或硬皮病相关间质性肺病（interstitial lung disease associated with systemic sclerosis or scleroderma，SSc-ILD）成人患者肺功能下降的速度。这是FDA批准的首个治疗这种罕见肺病的疗法。

“硬皮病患者需要有效疗法，FDA支持制药公司设计和开展必要临床试验的努力，从而为硬皮病患者提供治疗选择。”FDA药物评估与研究中心肺、过敏和风湿病产品部门风湿病副主任Nikolay Nikolov博士说，“尼达尼布现在是一种治疗方法，可以减缓硬皮病所致间质性肺病患者肺功能下降的速度。”

硬皮病是一种罕见病，可导致全身组织包括肺和其他器官增厚和瘢痕。间质性肺病（ILD）是一种影响肺间质结构的病症，是硬皮病最常见的表现之一。SSc-ILD是一种进行性肺病，患者肺功能随时间推移而逐渐下降，使人衰弱并可能危及生命。ILD是硬皮病患者的主要死亡原因，由于肺功能丧失，无法向心脏提供足够的氧气。美国大约有10万人患有硬皮病，大约一半的硬皮病患者患有SSc-ILD。

Ofev治疗SSc-ILD的有效性在一项随机、双盲、安慰剂对照试验中进行了评估。患者接受52周的治疗，有些患者接受了长达100周的治疗。有效性的主要测试是测定用力肺活量（FVC）。FVC的一种肺功能测量方法，定义为在尽可能深吸气之后，从肺中用力呼出的空气量。与安慰剂组相比，Ofev治疗组的肺功能下降较少。

Ofev治疗组观察到的总体安全性与已知的治疗安全性一致。在接受Ofev治疗的患者中，最常见的严重不良事件是肺炎（2.8% Ofev vs. 0.3%安慰剂）。接受Ofev治疗的患者中，34%报告导致永久剂量减少的不良反应，而安慰剂组该比例只有4%。腹泻是最常见的导致Ofev永久性剂量减少的不良反应。

Ofev的处方信息包括对中度或重度肝损伤患者、肝酶升高和药物性肝损伤患者以及胃肠道疾病患者的警告。Ofev还可能引起胚胎-胎儿毒性导致胎儿损害、动脉血栓栓塞事件（血凝块）、出血和胃肠道穿孔。P-gp和CYP3A4抑制剂可能增加尼达尼布暴露，服用这些抑制剂的患者应密切监测Ofev的耐受性。Ofev的常见副作用包括腹泻、恶心、腹痛、呕吐、肝酶升高、食欲下降、头痛、体重减轻和高血压。

Ofev最初于2014年获批用于治疗特发性肺纤维化（IPF）成人患者。IPF是另一种间质性肺病。

Ofev获得了优先审查资格认定，FDA在6个月内做出批准该药物的决定。Ofev还获得了孤儿药资格认定，该认定能够为辅助和鼓励罕见病药物开发提供激励措施。

此次获批Ofev的开发商为勃林格殷格翰制药公司（Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals Inc.）。

原文标题：FDA approves first treatment for patients with rare type of lung disease