· 在《新英格兰医学杂志》发表积极的1/2期临床数据后紧接着获得RMAT资格认定

· 该资格认定将促进MB-107治疗XSCID的加速开发和审查

野马生物公司（Mustang Bio, Inc.）和圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children’s Research Hospital）近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予MB-107慢病毒基因疗法治疗X-连锁重症联合免疫缺陷（X-linked severe combined immunodeficiency，XSCID，也被称为泡泡男孩病）的再生医学先进疗法（RMAT）资格认定。

野马生物是一家临床阶段生物制药公司，专注于将当今细胞和基因疗法方面的医学突破转化为血液癌症、实体瘤和罕见遗传病的潜在疗法。圣犹达儿童研究医院则致力于了解、治疗和治愈儿童癌症和其他致命性疾病。2018年8月，双方建立了合作伙伴关系，以继续发展慢病毒基因治疗。

根据RMAT资格认定条例，FDA将协助促进该项目的快速开发和审查，并为收集支持批准MB-107治疗XSCID所需的证据提供指导。基于2019年4月发表于《新英格兰医学杂志》的治疗2岁以下XSCID婴儿积极的1/2期临床数据，MB-107获得该RMAT资格认定。

“我们非常高兴FDA授予MB-107 RMAT资格认定。”野马生物总裁兼首席执行官Manuel Litchman说，“这一激动人心的里程碑进一步证实了MB-107迄今为止令人信服的数据，并肯定了MB-107解决这种几乎无法治疗的致命性疾病的潜力。 我们期待与FDA以及圣犹达医院的合作伙伴协作，以加快开发和批准这一亟需的治疗选择。另外，我们有望在今年第四季度接受从圣犹达医院向野马生物的新药临床研究（IND）申请转移。”

获得RMAT资格认定的药物需要符合以下标准：1. 用于治疗、改善、逆转或治愈严重或致命性疾病；2. 目前的初步临床证据表明该药物有潜力解决此类疾病未满足的医疗需求。FDA已经确定用于治疗XSCID的MB-107符合RMAT资格认定的标准。

“获得FDA的RMAT资格认定是向前迈进的重要一步，该认定能够加速XSCID患者获得该慢病毒基因治疗的进程。”圣犹达医院骨髓移植和细胞治疗科主任Stephen Gottschalk博士说，“能够与野马生物继续学术伙伴合作，共同推进这项新的、可能挽救生命的治疗方案获得FDA批准，实在振奋人心。”

RMAT资格认定能够为再生医学先进治疗产品提供与突破性疗法资格认定相同的加快开发和上市申请审查方面的益处。这些益处还包括及时建议和与FDA的互动沟通，以及FDA高级管理人员和经验丰富的卫生项目审查及监管人员的主动和协作参与。获得RMAT资格认定的产品可能也符合其他FDA加速项目的标准，例如优先审查。FDA还可能在其快速项目中对产品进行滚动审查，在开发商提交完整申请之前审查已有上市申请的部分内容。

关于X-连锁重症联合免疫缺陷（X-linked Severe Combined Immunodeficiency，XSCID）

XSCID是一种罕见遗传病，新生儿发病率约为1/225000，特征为关键免疫细胞缺乏或功能缺陷导致的严重免疫系统受损，若不治疗患儿将在1岁前死亡。XSCID患者没有T细胞或自然杀手细胞，尽管其B细胞数量正常，但功能受损。因此，XSCID患者经常在生命早期发生严重的细菌、病毒或真菌感染，经常出现间质性肺病、慢性腹泻和生长不良。

外文：http://ir.mustangbio.com/file/Index?KeyFile=399274202