Akari Therapeutics是一家专注于开发创新疗法以治疗罕见自身免疫和炎症性疾病（涉及补体和白三烯系统）的生物制药公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予nomacopan治疗大疱性类天疱疮（bullous pemphigoid，BP）的孤儿药资格认定。

“BP是一种严重的皮肤起疱疾病，目前还没有获批的治疗方法，是我们领先候选药物nomacopan令人兴奋的治疗目标。由于人口老龄化和诊断水平的提高，该病的患病率不断上升。”Akari公司首席执行官Clive Richardson说，“Nomacopan获得孤儿药资格认定是该项目向前迈出的重要一步，如果该药获得FDA批准用于治疗BP，那么将有资格享有7年的市场独占权。在此之前，我们的HSCT-TMA项目也获得了孤儿药资格认定。”

公司计划2019年10月10日在第28届欧洲皮肤病和性病学会（EADV）大会上公布正在进行的nomacopan治疗BP患者2期临床试验的安全性和有效性新数据，将由Christian Sadik博士进行口头介绍。今年8月，公司宣布新数据表明nomacopan的双重C5和LTB4抑制活性对类天疱疮病具有协同效应。相关结果由德国吕贝克大学Christian Sadik博士团队生成，2019年8月发表于《JCI Insight》杂志。

FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗罕见病（美国患者数量少于20万人的疾病）的药物，以促进其开发。该认定将为Akari公司提供各种激励措施，包括合格临床试验的税收抵免、FDA申请费的豁免，以及疗法获批后7年的市场独占权。

外文：http://investor.akaritx.com/news-releases/news-release-details/akari-therapeutics-nomacopan-granted-us-orphan-drug-0