美国食品和药物管理局（FDA）近日批准Rituxan（利妥昔单抗，rituximab）注射剂，与糖皮质激素（类固醇激素）联合使用，治疗2岁及以上儿童肉芽肿性血管炎（granulomatosis with polyangiitis，GPA）和显微镜下多血管炎（microscopic polyangiitis，MPA）。这是首个获批治疗罕见血管炎疾病儿童患者的药物，这些疾病会引起小血管发炎，导致小血管内通过的血流量减少，造成严重的问题及器官（尤其是肺和肾）损伤。并且还会影响到鼻窦和皮肤。

“Rituxan治疗儿童GPA和MPA的申请在优先审查下获批，并获得了孤儿药资格认定，以解决这些罕见严重疾病的未满足医疗需求。Rituxan为那些遭受这些疾病困扰且无治疗方法的儿童提供了治疗选择。”FDA药物评价和研究中心肺、变态反应与风湿病产品部门风湿病副主任Nikolay Nikolov博士说。

Rituxan治疗GPA（以前称之为韦格纳肉芽肿）和MPA儿童患者的安全性，在类型、性质和严重程度上，与治疗自身免疫疾病（包括GPA和MPA）成人患者的已知安全性是一致的。该儿童临床试验是一项全球多中心、开放标签、单臂、无对照的研究，在25名年龄在6到17岁GPA和MPA儿童患者中开展，患者接受Rituxan或非美国许可的利妥昔单抗治疗。所有患者在开始试验治疗前均给予甲泼尼龙。

临床试验期间，首先是6个月的诱导缓解期，患者仅接受Rituxan或非美国许可的利妥昔单抗和糖皮质激素治疗，之后未达到缓解或有进行性疾病或无法抑制的复发（病症突然恶化）的患者可以接受额外治疗，包括其他治疗方法，由研究者自行决定。总的来说，14名患者在6个月内达到缓解。18个月后，25名患者均达到缓解。附加的药代动力学（暴露）和安全性信息同样支持2-5岁GPA/MPA患者使用Rituxan。该儿科研究中最常见的副作用为感染、输液相关反应和恶心。另外，还在使用该研究产品治疗的GPA和MPA儿童患者中观察到球蛋白低下（血清免疫球蛋白水平降低）。

Rituxan最常见的副作用是感染、输液相关反应、血液中淋巴细胞处于异常低水平（淋巴细胞减少）和贫血。健康护理专家建议监护肿瘤溶解综合征（治疗并发症，肿瘤细胞被杀死同时释放到血流中），心脏不良反应、肾损伤（肾毒性）、肠梗阻和穿孔（小孔形成）的患者。

Rituxan包装上印有相关警示信息，提醒医生和患者注意，该药物可能会增加以下风险：致命的输液反应；潜在致命的严重皮肤和口腔反应；乙型肝炎病毒再激活（有可能导致包括肝衰竭和死亡在内的严重肝脏问题）；进行性多灶性脑白质病（一种可导致严重残疾或死亡的罕见严重脑感染）。该产品必须提供给患者有关用药与风险重要信息的药物指南。

2011年，Rituxan已获批用于GPA和MPA成人患者的治疗。还被批准治疗其他4种疾病，首次获准是1997年用于治疗非霍奇金淋巴瘤。

Rituxan获得了优先审查资格认定，该资格认定主要授予一旦获批则可能显著改善严重疾病治疗、诊断或预防的安全性或有效性的药物，目标是在6个月内完成对申请的审查。Rituxan还获得了孤儿药资格认定，此资格认定可以为促进和鼓励罕见病药物开发提供激励措施。

此次获批Rituxan的开发商为基因泰克（Genetech）。

外文：FDA approves first treatment for children with rare diseases that cause inflammation of small blood vessels