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首个SMA治疗药物在全国5个城市同步开启患者治疗
发布时间:2019/10/10

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· 首个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液在北京、上海、福州、杭州、长春5个城市同步开启患者治疗


· 首批10位脊髓性肌萎缩症患者接受诺西那生钠注射液第一针输注治疗


· 首批治疗患者经中国初级卫生保健基金会脊髓性肌萎缩症患者援助项目办公室审核通过后未来将获得援助用药


我国首个和目前唯一一个获批的脊髓性肌萎缩症 (以下简称SMA) 治疗药物诺西那生钠注射液今天在全国5个城市同步开启患者治疗。首批共计10位SMA患者接受了诺西那生钠注射液第一针输注治疗。


为首批患者提供诺西那生钠注射液第一针输注治疗的医院包括:北京大学第一医院(北京)、复旦大学附属儿科医院(上海)、福建医科大学附属第一医院(福州)、浙江大学医学院附属儿童医院(杭州)、吉林大学第一医院(长春)。这些医院均为中国SMA诊治中心联盟的成员单位。


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SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征,从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终,SMA患者可能丧失行动能力,并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能,从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗,大多数患有较严重疾病类型(SMA I型)的婴儿在没有呼吸干预的情况下,无法活到两岁。


4月28日,渤健公司宣布诺西那生钠注射液(美国及欧盟注册商品名SPINRAZA®)正式在中国上市,诺西那生钠注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy,以下简称SMA)治疗药物。


诺西那生钠注射液拥有SMA领域最大的临床研究数据,这些临床发现支持诺西那生钠注射液在治疗各类型SMA患者中的有效性和安全性,包括运动发育的显著改善和婴儿死亡风险的降低,这些改善为以前没有治疗手段的SMA患者群体带来了新希望。


截止2019年6月30日,全球已有超过8400名婴儿、儿童和成人SMA患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。