Akari Therapeutics是一家专注于开发创新疗法以治疗罕见自身免疫和炎症性疾病（涉及补体和白三烯系统）的生物制药公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予nomacopan治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（hematopoietic stem cell transplantation-associated thrombotic microangiopathy，HSCT-TMA）的孤儿药资格认定。

8月早些时候，FDA已经授予nomacopan治疗HSCT-TMA儿科患者的快速通道资格认定。公司将继续推进nomacopan治疗HSCT-TMA的关键试验，预计将于2019年第四季度开始。

“我们很高兴nomacopan获得治疗HSCT-TMA的孤儿药资格认定。HSCT-TMA是一种毁灭性罕见病，目前还没有获得批准的治疗方法。”Akari公司首席执行官Clive Richardson说，“FDA授予nomacopan孤儿药和快速通道资格认定，凸显了这种疾病所存在的重大未满足医疗需求。我们期待利用FDA孤儿药和快速通道认定所提供的机会，尽可能快地为患者带来这一潜在新治疗方案。”

FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗罕见病（美国患者数量少于20万人的疾病）的药物，以促进其开发。该认定将为Akari公司提供各种激励措施，包括合格临床试验的税收抵免、FDA申请费的豁免，以及疗法获批后7年的市场独占权。

外文：Akari Therapeutics’ Nomacopan Granted U.S. Orphan Drug Designation for Hematopoietic Stem Cell Transplantation-Associated Thrombotic Microangiopathy (HSCT-TMA)