Puma生物技术公司（Puma Biotechnology, Inc.）近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予NERLYNX®（neratinib）治疗乳腺癌脑转移患者的孤儿药资格认定。

“获得FDA孤儿药资格认定，意味着我们在为HER2-阳性乳腺癌患者开发疗法方面取得了持续进展。”Puma公司董事长、首席执行官兼总裁Alan H. Auerbach说，“尽管HER2-阳性乳腺癌的治疗方案有所增加，但这些患者的脑转移仍然是重大的临床挑战，也是这些患者病态和死亡的主要来源。NERLYNX的血液-肿瘤穿透性为这些治疗不足的患者提供了一种潜在治疗选择。”

美国将患者数量少于20万人的疾病定义为罕见病。FDA孤儿药资格认定能够为那些用于安全和有效地治疗、诊断或预防罕见病的药物或生物制品提供开发激励，包括：申请费的免除或部分支付、临床测试费用的税收抵免，以及产品获批后7年的市场独占权。

关于HER2-阳性乳腺癌

大约20-25%的乳腺癌肿瘤过表达HER2蛋白。HER2-阳性乳腺癌通常比其他类型的乳腺癌更具侵袭性，疾病进展和死亡的风险更高。尽管研究表明曲妥珠单抗可以降低早期HER2-阳性乳腺癌术后复发的风险，但高达25%接受曲妥珠单抗治疗的患者仍会复发。

外文：FDA Grants Orphan Drug Designation to Puma Biotechnology’s NERLYNX® for the Treatment of Breast Cancer Patients with Brain Metastases