RA制药公司（Ra Pharmaceuticals, Inc.）近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予zilucoplan治疗重症肌无力（myasthenia gravis，MG）的孤儿药资格认定。Zilucoplan是一种自我给药的补体成分5（C5）大环肽抑制剂，Ra制药正在开发该药用于治疗全身型重症肌无力（gMG）以及其他罕见的、基于组织的补体介导疾病。

RA 制药公司总裁兼首席执行官Doug Treco博士说：“gMG是一种慢性且使人衰弱的神经肌肉疾病，在美国影响超过6万人，治疗方案有限。Zilucoplan是一种C5大环肽抑制剂，我们将其开发为易用型、自我给药的皮下治疗方案，通过靶向补体控制来解决gMG的基础病因。随着研究站点的开放，我们有望在今年下半年启动zilucoplan治疗gMG的单臂、关键、为期12周的3期试验。”

FDA将孤儿药资格认定授予治疗罕见病的产品，为开发药物或生物制品的主办方提供激励。FDA将罕见病定义为美国患者数量少于20万人的疾病。孤儿药资格认定使主办方有资格获得某些开发激励，包括合格临床试验的税收抵免。

关于重症肌无力（Myasthenia gravis，MG）

MG是一种慢性的自身免疫性神经肌肉疾病，其特点是骨骼肌无力以及疲劳。MG患者的肌无力表现为反复活动后无力增加，休息后恢复。无力可以局限于特定肌肉，比如负责眼球运动的肌肉，但通常会影响更广泛的范围，包括头部、四肢和呼吸系统的肌肉。这种进展通常被描述为全身型或严重形式的MG。据估计，gMG在美国影响约6万人。

关于Zilucoplan

RA制药公司正在开发zilucoplan和zilucoplan缓释剂（XR），用于治疗gMG、免疫介导坏死性肌病（IMNM）和其他存在高度未满足医疗需求的基于组织的补体介导疾病。候选产品被设计为方便的皮下（SC）自我给药。Zilucoplan是一种利用RA 制药公司强大的专有药物发现技术而发现的研究性合成大环肽。设计为以亚纳摩尔亲和力结合C5，并且在激活经典、替代或凝集素途径时，变构抑制其裂解为C5a和C5b。

外文：Ra Pharmaceuticals Receives Orphan Drug Designation from the U.S. FDA for Zilucoplan for the Treatment of Myasthenia Gravis