Forty Seven公司是一家致力于开发疗法以激活巨噬细胞对抗癌症的临床阶段免疫肿瘤公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予magrolimab（之前称为5F9）治疗骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndrome，MDS）和急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）的快速通道资格认定。Magrolimab是一种抗CD47单克隆抗体，设计为促进巨噬细胞对癌细胞的吞噬作用。

“我们很高兴magrolimab获得治疗MDS和AML的快速通道资格认定。该资格认定强调了患者对治疗药物的未满足需求，同时进一步激励我们将magrolimab开发为治疗这两种疾病的新选择。”Forty Seven公司创办人兼临床开发副总裁Mark Chao博士说，“我们1b期临床试验的初始数据显示，对于未接受过治疗的高危MDS患者和AML患者，magrolimab治疗的总缓解率（ORR）分别为100%和64%，且该药物起效非常快，这些结果让我们感到鼓舞。在推进magrolimab通过临床并最终确定治疗MDS关键项目设计的过程中，我们期待继续与FDA进行富有成效的对话。”

FDA的快速通道项目旨在促进药物的开发并加速审查，授予的是可能治疗严重或危及生命的疾病并解决重大未满足医疗需求的药物。该资格认定能够提供药物开发过程中与FDA进行更频繁的交流机会。此外，如果符合相关标准，获得快速通道资格认定的药物还将得到加速批准、优先审查以及滚动审查，意味着制药公司在生物制品许可申请（BLA）过程中可以分批提交已完成的部分供FDA审查，而不必等到BLA所有部分全部完成后再提交审查。

关于Magrolimab

Magrolimab是一种抗CD47的单克隆抗体，其目的是干扰巨噬细胞上SIRPα受体对CD47的识别，从而阻断癌细胞为避免被巨噬细胞吞噬而使用的自我保护信号。Forty Seven公司最初开发magrolimab用于治疗MDS、AML、非霍奇金淋巴瘤、卵巢癌和结直肠癌患者。Magrolimab已经获得FDA授予治疗MDS、AML和两种形式B细胞非霍奇金淋巴瘤（复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤）的快速通道资格认定，还获得了FDA和欧洲药物管理局（EMA）授予治疗AML的孤儿药资格认定。基于FDA的反馈，公司认为单臂关键试验可能足以支持magrolimab联合azacitidine治疗未治疗过的高危MDS患者，以及联合利妥昔单抗治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者。

外文：Forty Seven, Inc. Granted Fast Track Designation for Magrolimab (5F9) for the Treatment of Myelodysplastic Syndrome and Acute Myeloid Leukemia