Magenta Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，旨在通过干细胞移植技术开发新药来为更多患者造福。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予一次性细胞疗法MGTA-456治疗多种遗传性代谢紊乱（inherited metabolic disorders）的再生医学先进疗法（RMAT）资格认定。

“基于目前令人鼓舞的临床数据，FDA授予这项RMAT资格认证。这同时也是重要的里程碑，标志着FDA对MGTA-456作为遗传性代谢紊乱疾病患儿革命性疗法潜力的认可。”Magenta公司首席医疗官John Davis表示，“我们期待着与FDA密切合作，以期通过正在进行的2期试验迅速推进MGTA-456的研究进程，并于2020年进入关键研究阶段。”

MGTA-456是一种旨在阻断遗传性代谢紊乱进程的细胞疗法，通过提供大剂量的干细胞在患者体内再生出匹配度高的新免疫系统。Magenta正在开发MGTA-456用于治疗多种疾病。该公司目前正在4个研究中心（辛辛那提儿童医院、杜克大学、埃默里大学和明尼苏达大学）开展一项MGTA-456的2期临床试验，用于治疗年龄超过6个月的黏多糖贮积症I型（MPS I，Hurler syndrome）、脑肾上腺白质营养不良（cerebral adrenoleukodystrophy，cALD）、异染性脑白质营养不良（metachromatic leukodystrophy，MLD）或球形细胞脑白质营养不良（globoid cell leukodystrophy，GLD）患者。

之前发布的结果显示，研究中接受治疗的前5名可评估患者，在随访6个月中表现出疾病快速和持续好转的迹象，这是其他研究性治疗未曾实现的：

· 早在治疗后42天，MPA I患者血液中之前缺乏的酶水平就已趋向正常化，而且毒性代谢物在治疗后6个月持续减少。

· 早在治疗后28天，cALD患者的MRI就显示出脑部炎症消退。治疗后6个月，患者神经功能评分稳定，提示疾病停止进展，而且Loes评分也保持稳定。Loes评分是一种在MRI上量化大脑异常和萎缩严重程度的评分方法。

· 5名患者都达到了 FDA认定的中性粒细胞移植的主要终点。

· Magenta公司预计2019年底之前发布该研究的最新数据。

RMAT资格认定基于《21世纪治愈法案》建立，旨在加快有前景管线产品（包括细胞疗法）的开发和审批。如果某种研究性药物旨在治疗、改变、逆转或治愈严重甚至危及生命的疾病，并且初步临床证据表明该疗法有潜力解决患者的未满足医疗需求，则该药物有资格获得RMAT认证。RMAT具有快速通道和突破性疗法资格认定项目的所有优势，包括与FDA的早期互动，以讨论潜在的替代或中间终点，从而加快批准流程。

外文：Magenta Therapeutics Announces FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation Granted to MGTA-456 for the Treatment of Inherited Metabolic Disorders