Acceleron制药（Acceleron Pharma Inc.）是 一家领先的生物制药公司，致力于开发TGF-β超家族疗法以治疗严重和罕见疾病。该公司近日宣布：美国食品药品管理局（FDA）授予sotatercept治疗肺动脉高压（Pulmonary Arterial Hypertension，PAH）的孤儿药资格认定。

“我们很高兴FDA授予sotatercept孤儿药资格认定。”Acceleron公司肺医学研究副总裁Janethe de Oliveira Pena博士说，“PAH是一种存在高度未满足医疗需求的罕见病，在临床前研究中，soatercept已被证明有能力靶向PAH的基础机制，我们相信，如果能够在临床环境中看到类似的效果，那么sotatercept有潜力成为PAH标准医护的重要补充。”

FDA孤儿产品开发办公室将孤儿药资格认定授予那些用于安全有效地治疗罕见病症（美国患者数量少于20万人的疾病）的疗法，以促进其评估和研发。根据《孤儿药法案》，FDA可以提供临床试验资助、税收优惠、FDA用户费用优惠以及疗法获批上市后美国的7年市场独占权等激励措施。孤儿药资格认定不会改变药物获批上市所需的标准监管要求和流程。

Sotatercept目前正在两项治疗PAH患者的2期试验中进行评估：1. PULSAR试验，今年6月完成了招募目标；2. SPECTRA探索性试验，目前正在招募患者。公司预计将在2020年一季度报告PULSAR试验的顶线结果。

Sotatercept是一种研究性疗法，尚未在任何国家获得批准。

关于Sotatercept

Sotatercept是一种研究性药物，设计为TGF-β超家族成员的选择性配体陷阱，以重新平衡PAH的关键驱动因子——BMPR2信号传导。在PAH临床前研究中，sotatercept逆转了肺血管肌肉化并改善了右心衰指标。Sotatercept目前正在治疗PAH的2期PULSAR试验和SPECTRA试验中进行评估。

关于肺动脉高压（Pulmonary Arterial Hypertension，PAH）

PAH是一种罕见、慢性、快速进展性疾病，以肺小动脉收缩和肺循环血压升高为特征。PAH会给心脏造成很大的压力，经常导致患者身体活动受限、心衰及预期寿命减少。PAH患者5年生存率约为57％。现有疗法通常只能促进肺血管扩张但无法解决根本问题。因此，在标准医护下，多数PAH患者的病情依然会快速进展。越来越多的研究表明，BMP和TGF-β信号传导失衡是家族性、特发性和后天性PAH患者的主要驱动因素。

外文：Acceleron Receives FDA Orphan Drug Designation for Sotatercept in Pulmonary Arterial Hypertension