Annexon生物科学公司（Annexon Biosciences）是一家临床阶段生物制药公司，致力于为经典的补体介导疾病患者开发一系列新型疗法。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其ANX005治疗格林-巴利综合征（Guillain-Barré Syndrome，GBS）的快速通道资格认定。GBS是一种罕见、急性、抗体介导的自身免疫性疾病，主要影响周围神经系统，目前在美国还没有获得批准的治疗方法。FDA之前已经授予ANX005治疗GBS的孤儿药资格认定。

“快速通道资格认定是对GBS患者迫切需要新疗法的认可，因为目前还没有获得FDA批准用于治疗这种使人衰弱的神经疾病的方法。”Annexon公司总裁兼首席执行官Doug Love说，“在完成治疗GBS患者的1b期临床试验后，我们现在期待（推进）ANX005进入后期临床试验。目标是尽快将ANX005带给GBS患者。”

FDA将快速通道资格认定授予那些用于治疗严重或危及生命的疾病而且有潜力解决重大未满足医疗需求的研究性候选疗法，从而加速其开发、审查和潜在批准。获得该认定的候选产品可能有资格享有各方面益处，包括与FDA更频繁的会晤和交流，如果满足相关标准，生物制品许可申请（BLA）或新药上市申请（NDA）还可能得到优先审查、滚动审查或加速批准。

关于ANX005

ANX005是一种临床阶段研究性单克隆抗体，用于治疗自身免疫性和神经退行性疾病患者。这种新型疗法为静脉给药，旨在抑制C1q和整个经典的补体通路。Annexon公司已经完成ANX005的1b期临床试验，并计划将ANX005推进到治疗GBS的后期临床试验。ANX005已经获得FDA授予治疗GBS的快速通道和孤儿药资格认定。Annexon公司还计划开发ANX005用于治疗GBS之外的其他自身免疫性和神经退行性疾病。

关于格林-巴利综合征（Guillain-Barré Syndrome，GBS）

GBS是一种罕见的急性自身免疫性疾病，机体免疫系统错误地攻击部分周围神经系统。GBS通常是由感染引发的，涉及四肢的快速进行性无力，可能在4周内达到最严重程度，造成广泛的周围神经损伤和瘫痪。2011年，据估计北美和欧洲每年每10万人中有0.8-1.9人遭受GBS影响。目前GBS无法治愈，在美国也没有获批的治疗方法。尽管可以使用血浆置换和高剂量免疫球蛋白治疗（IVIg），但许多患者仍然会出现神经残障，伴有慢性疼痛和疲劳。

原文标题：Annexon Biosciences Announces FDA Fast Track Designation for Novel C1q Inhibitor ANX005 for the Treatment of Guillain-Barré Syndrome