· 预计2019年第四季度公布danicopan联合疗法2期研究的顶线数据

· 计划2020年启动3期研究

Achillion制药公司（Achillion Pharmaceuticals, Inc.）是一家临床阶段生物制药公司，致力于改变补体介导疾病患者及其家人们的生活。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予danicopan（ACH-4471）突破性疗法资格认定，用于联合一种C5单克隆抗体治疗对单用C5抑制剂次优应答的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）患者。FDA的决定以正在进行的danicopan 2期PNH联合试验积极的安全性和有效性数据为基础。中期数据在2019年5月的再生障碍性贫血和PNH会议上进行了介绍，顶线数据预计将于2019年第四季度公布。

“FDA授予我们的领先口服因子D抑制剂danicopan突破性疗法资格认定，突显出PNH患者迫切需要新的治疗方案。”Achillion总裁兼首席执行官Joe Truitt说，“Danicopan拥有通过口服给药限制血管内和血管外溶血的能力，有潜力使大量存在未满足医疗需求的PNH患者受益。我们感谢FDA的审查和决定，并计划与其密切合作，在2020年初将danicopan推进到3期开发。”

FDA突破性疗法资格认定旨在加快药物的开发和审查，所授予的药物需要满足以下条件：用于治疗严重或危及生命的疾病，并有初步数据和证据表明该药物可能对一个或多个临床重大终点产生超越现有疗法的实质性改善。该认定提供的益处包括FDA对药物开发项目更深入的指导，获得科学联系以帮助加快审查时间，如果符合相关标准还将享有加速批准和优先审查资格。Danicopan（ACH-4471）已经于2017年获得治疗PNH的孤儿药资格认定。

关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH）

PNH是一种慢性、进行性、使人衰弱并会危及生命的超罕见血液病，其特征是由补体系统不受控制的激活而介导的溶血（红细胞破坏）症状，补体系统是身体免疫系统的一部分。PNH可以在没有任何警示的情况下侵犯所有种族、背景和年龄的男性和女性，平均发病年龄在30岁左右。PNH经常难以识别，诊断延迟1-5年不等。PNH患者可能出现各种症状和体征，比如疲劳、吞咽困难、呼吸短促、腹痛、勃起功能障碍、深色尿和贫血。慢性溶血最具破坏性的后果是血栓形成，可发生在全身血管中，损害重要器官并导致早亡。第一次血栓形成事件可能是致命的。接受支持性治疗（包括输血和抗凝治疗）的患者中，20-35％仍会在确诊后5-10年内死亡。患有某些类型溶血性贫血、骨髓疾病和不明原因静脉或动脉血栓形成的患者，发生PNH的风险会增加。

外文：http://ir.achillion.com/news-releases/news-release-details/achillion-receives-breakthrough-therapy-designation-fda