Neuren Pharmaceuticals公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其NNZ-2591治疗天使综合征（Angelman syndrome，AS）、Phelan-McDermid综合征（Phelan-McDermid syndrome，PMS）和Pitt Hopkins综合征（Pitt Hopkins syndrome，PHS）的孤儿药资格认定。

Neuren公司执行主席Richard Treagus评论道：“孤儿药资格认定是一个重要的商业里程碑，为我们2020年将NNZ-2591推进到临床试验的计划增加了重要的价值和动力。既确认了令人鼓舞的临床前数据，也是对我们开发NNZ-2591用于治疗这3种急需疗法的儿童衰弱性疾病计划的验证。我们期待在执行开发计划时与FDA合作。”

Neuren公司之前宣布，对于单独的AS、PMS和PHS小鼠模型，NNZ-2591治疗取得了积极结果。这3种衰弱性神经发育障碍目前还没有获得批准的药物疗法。虽然这些疾病由不同的基因突变或缺失引发，但患者脑细胞之间的连接和信号传导存在共同的基础缺陷，而这正是NNZ-2591的治疗靶点。

FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗罕见病症的药物。该资格认定能够为药物开发商提供激励，比如产品上市后7年的市场独占权（儿科用药再加6个月）、处方药用户费用减免等。

外：http://www.neurenpharma.com/irm/PDF/1875_0/FDAgrantsOrphanDrugdesignationforNNZ2591inPhelanMcDermidandPittHopkinssyndromes