· 优先审评资格可以使FDA审评时间由标准的10个月缩短为6个月

· 支持新药上市申请的数据来自3期HOPE研究，证明了Voxelotor可显著持续改善血红蛋白水平

Global Blood Therapeutics公司（GBT）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的寻求voxelotor加速批准的新药上市申请（NDA）。voxelotor是每日一次的口服疗法，用于镰状红细胞贫血症（Sickle Cell Disease，SCD）的治疗，若获批，将成为首个靶向血红蛋白聚合（SCD致病的根本原因）的疗法。

FDA已授予Voxelotor NDA为期6个月的优先审评资格。并根据《处方药付费法案（PDUFA）》指定目标日期为2020年2月26日。FDA还在NDA受理通知中表明，目前不打算召开顾问委员会会议来讨论Voxelotor的申请。

“FDA受理Voxelotor的NDA并给予优先审评资格，是该研究性疗法开发的一个重要里程碑，进一步说明了FDA对SCD患者能尽快获得重要的创新疗法的重视。” GBT总裁兼首席执行官Ted W. Love，M.D. 说，“我们期待在此过程中与FDA合作，以潜在改变SCD的治疗模式。”

FDA的优先审评授予那些在治疗、诊断或预防严重疾病方面有潜力显著改善安全性或有效性的治疗方法。根据PDUFA，优先审评的目标评审时间为6个月，而标准审评时间为10个月。

Voxelotor的NDA得到3期HOPE研究数据的支持，该研究在全球12个国家60个机构招募了12岁及以上的SCD患者。HOPE研究结果最近已发表于《新英格兰医学杂志》上。此前，FDA已授予Voxelotor用于治疗SCD的突破性治疗、快速通道、孤儿药与罕见儿科疾病资格认定。

关于镰状红细胞贫血症

SCD是由血红蛋白β链的基因突变引起的终身遗传性血液疾病，会形成异常镰刀状血红蛋白（HbS）。在脱氧状态下，HbS有聚合或结合在一起的倾向，在红细胞（RBC）内形成刚性棒状结构，使红细胞变为镰刀状和不灵活，从而导致溶血性贫血（由于红细胞破坏导致的血红蛋白减少），最终造成多器官损伤和早期死亡。这种红细胞镰刀状的变形还会导致毛细血管和小血管的堵塞。因此，SCD患者从儿童时期开始，常会因为流向器官的血流受阻而出现不可预知的、反复发作的严重疼痛，导致心理和身体的残疾。

外文：https://ir.gbt.com/news-releases/news-release-details/gbt-announces-us-food-and-drug-administration-acceptance-new