Adaptimmune Therapeutics制药公司，T细胞疗法治疗癌症的领军企业，近日宣布，美国食品药物监督管理局（FDA）已授予靶向MAGE-A4的SPEAR T细胞疗法（Adaptimmune的ADP-A2M4 计划）治疗软组织肉瘤（soft tissue sarcomas）的孤儿药资格认定。FDA的孤儿药资格认定旨在鼓励罕见疾病（如肉瘤）治疗药物的开发。

“我们最近开始在SPEARHEAD-1试验中治疗滑膜肉瘤和粘液样/圆细胞脂肪肉瘤（myxoid/round cell liposarcoma, MRCLS）患者，力求2022年推出ADP-A2M4。”Adaptimmune公司的临时首席医疗官Elliot Norry说，“我们的目标是为这些患有罕见和致命癌症且几乎没有其它治疗选择的患者提供急需的治疗方法，获得孤儿药身份是实现这一目标的另一重要里程碑。”

关于软组织肉瘤

软组织肉瘤起病于脂肪、肌肉、神经、纤维组织、血管或深层皮肤组织等软组织，大约有50种类型。Adaptimmune公司目前正在研究其ADP-A2M4 SPEAR T细胞用于滑膜肉瘤和MRCLS这两种肉瘤的治疗。

滑膜肉瘤是关节周围结缔组织肿瘤，好发于髋部、膝盖、踝部和肩部。滑膜肉瘤约占所有软组织肉瘤的6％-10％。 大约1/3滑膜肉瘤发生在儿童时期，发病高峰期在30岁左右。

脂肪肉瘤是另一种类型的肉瘤，它是脂肪组织的恶性肿瘤。粘液样/圆形细胞脂肪肉瘤（MRCLS）是一种恶性脂肪组织肉瘤，主要发生于四肢。1/3的MRCLS病例会出现肿瘤转移到骨骼和软组织部位。MRCLS通常发病于35-55岁之间，因其局部易复发和易广泛快速转移的特性，预后不佳。

关于Adaptimmune公司针对肉瘤的ADP-A2M4计划

Adaptimmune公司的ADP-A2M4（MAGE-A4）SPEAR T细胞疗法针对多种实体瘤细胞上表达的癌症睾丸抗原MAGE家族中的一员。MAGE-A4抗原是最常表达的癌症睾丸抗原之一。Adaptimmune公司正在进行三项试验来评估其治疗滑膜肉瘤和MRCLS的亲和力增强型SPEAR T细胞：（1）近期启动的治疗肉瘤的2期SPEARHEAD-1临床试验;（2）增强抗肿瘤活性的放射附属研究;（3）正在进行的试点研究。放射附属研究和试点研究均包括肉瘤以及多种其他实体瘤的适应症。Adaptimmune公司还在SURPASS试验中评估下一代SPEAR T细胞（ADP-A2M4CD8）用于治疗肉瘤以及其他实体肿瘤的适应症。

外文：https://ir.adaptimmune.com/news-releases/news-release-details/united-states-orphan-drug-designation-treatment-soft-tissue