临床阶段生物制药公司Matinas BioPharma Holdings近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其专有口服两性霉素B产品MAT2203治疗隐球菌病（cryptococcosis）的孤儿药资格认定。隐球菌病是一种威胁生命的真菌感染，最常见于免疫力低下人群。

MAT2203是Matinas公司广谱抗真菌药物两性霉素B的口服制剂，目前处于2期临床开发阶段。该口服制剂利用了公司专有的脂质纳米晶体（LNC）技术，能够向感染组织靶向递送两性霉素B，同时避免静脉给药的常见毒性。这种新的给药机制有潜力使MAT2203成为隐球菌性脑膜炎等侵袭性真菌感染重要而有价值的治疗方法。

Matinas公司首席研发官Theresa Matkovits博士评论说：“孤儿药资格认定是MAT2203治疗致命真菌感染的又一重要进展，此前该产品已经获得了合格传染病产品（QIDP）和快速通道资格认定。我们相信MAT2203代表着一种治疗严重真菌感染的有前途的新方法，并能够解决部分当前抗真菌治疗最重要的局限性。治疗隐球菌性脑膜炎的QIDP和孤儿药资格认定，使得MAT2203潜在享有获批后长达12年的市场独占权。

FDA将孤儿药资格认定授予那些用于治疗罕见病（美国将患者数量少于20万人的病症）的新药或生物制品。该资格认定能够为药物开发者提供一系列激励措施，包括产品获批后7年的美国市场独占权，临床研究费用的税收抵免，申请年度资助的资格，临床试验设计协助以及免除《处方药使用者费用法案》（PDUFA）申请费等。

FDA之前已经授予MAT2203针对另外3种适应证的QIDP和快速通道资格认定，分别是预防因免疫抑制疗法引起的侵袭性真菌感染，治疗侵袭性念珠菌病和侵袭性曲霉菌。

关于MAT2203

MAT2203是两性霉素B（一种广谱抗真菌剂）的口服制剂，采用Matinas公司专有的脂质纳米晶体（LNC）给药技术平台，以产生潜在耐受性更好和更方便给药的强效药物。目前仅限于静脉输注的两性霉素B几乎没有临床耐药性，是一种主要的广谱抗真菌产品。不过，静脉给药存在限制治疗的严重副作用，最明显的是肾脏毒性。

外文：Matinas BioPharma Receives Orphan Drug Designation From U.S. FDA for MAT2203 for the Treatment of Cryptococcosis