Wave Life Sciences有限公司是一家专注临床阶段基因药物的公司，为与毁灭性疾病作斗争的人们提供改变人生的治疗方法，该公司近日宣布美国食品药物管理局（FDA）已给予suvodirsen快速通道资格认定，用于治疗适合外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）患者。本次资格认定基于全面的体外和体内非临床数据，这些数据显示suvodirsen具有解决重大未满足医疗需求的潜力。

“对于Wave的杜氏项目而言，我们的目标是尽快开发出治疗方法，使其功能性抗肌萎缩蛋白水平恢复到可产生有意义的临床获益的水平。”Wave Life Sciences的首席医疗官，医学博士、公共卫生硕士Michael Panzara说，“我们很高兴FDA能授予suvodirsen快速通道资格认定，我们相信这一决定反映了suvodirsen有潜力为罹患这种可怕遗传性疾病中的人提供有意义的治疗选择。我们期待继续与FDA的合作，并希望尽快将suvodirsen带给杜氏肌营养不良症患者群体。”

FDA将快速通道资格认定授予那些用于治疗严重或危及生命的疾病并有潜力解决未满足医疗需求的产品。快速通道资格认定提供了与FDA频繁互动的机会去讨论药物的开发计划，并确保支持药物批准所需适用数据的收集，还能够获得滚动申报新药上市申请（NDA）的资格。

目前，用以评估suvodirsen的针对适合外显子51跳跃的DMD患者的开放性延长期（OLE）研究正在持续进行中。Wave将于2019年第四季度公布使用suvodirsen治疗的男孩们肌活检中抗肌萎缩蛋白的表达量的中期分析数据。根据有效的临床中抗肌萎缩蛋白表达量数据，该公司期望2020年下半年能在美国对suvodirsen申请加速审批。Suvodirsen目前还在进行另一项名为DYSTANCE 51的研究，该研究是一项全球性、2/3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，将用来评估suvodirsen的安全性和有效性。DYSTANCE 51试验的结果用于支持suvodirsen在全球各监管机构的申请。该研究也是FDA复杂创新试验设计（CID）试点项目入选的第一个临床实验。

Suvodirsen还获得了FDA和欧盟委员会授予的治疗DMD的孤儿药资格认定，此外FDA还授予其罕见儿科疾病资格认定。除了suvodirsen之外，Wave还在持续推进WVE-N531的研发，WVE-N531是其临床前的候选药物，用于治疗适合外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）男孩患者。该公司还在探索suvodirsen和WVE-N531以外的其它外显子靶点，包括第44、45、52、54和55号外显子。

关于杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种致命的X染色体连锁遗传性神经肌肉疾病，主要由抗肌萎缩蛋白基因的框外缺失引起，从而导致抗肌萎缩蛋白缺乏或出现缺陷。抗肌萎缩蛋白对于维持肌肉正常的功能和活动是必需的。由于DMD患者体内的基因突变，人体无法产生功能性抗肌萎缩蛋白，从而导致包括心脏和肺部在内的肌肉功能进行性且不可逆转的退化。全球范围内，大约每5000个新生男孩中就有一个患DMD。

外文：Wave Life Sciences Announces Fast Track Designation from U.S. FDA for Suvodirsen