Cellectar生物科学公司（Cellectar Biosciences）是一家专注于癌症治疗药物的发现、开发和商业化的临床阶段生物制药公司，该公司近日宣布，欧盟委员会（EC）已授予CLR 131治疗多发性骨髓瘤（multiple myeloma）的孤儿药资格认定。

孤儿药资格认定授予的是那些用于治疗、预防或诊断危及生命或慢性衰竭性罕见病（在欧盟患病率少于5/10000的疾病），而且比现有疗法更有成效的药品。

“我们很高兴能获得欧盟委员会授予的孤儿药资格认定，这是对CLR 131治疗多发性骨髓瘤潜在益处的又一重要肯定。” Cellectar 生物科学公司总裁兼首席执行官James Caruso说，“这一资格认定是对我们获得的美国FDA孤儿药资格认定和快速通道资格的完美补充。正如最近我们在国际骨髓瘤研讨会上所展示的，CLR 131在治疗晚期复发/难治性多发性骨髓瘤方面显示出令人鼓舞的结果。我们期待今年晚些时候分享更多的临床试验数据。”

欧洲药品管理局（EMA）在促进罕见病药物开发和审批方面发挥着重要作用。孤儿药资格认定的激励政策包括临床试验计划支持、降低欧盟监管申请费和10年的市场独占权。认定的孤儿药也可获得有条件上市许可的资格。

关于CLR131

CLR131是一种小分子、肿瘤靶向、放射治疗性、磷脂药物结合物（PDC），旨在将细胞毒性辐射直接和选择性递送到肿瘤细胞和肿瘤干细胞。CLR131是该公司领先的治疗用PDC候选产品，目前正在一系列2期和1期临床研究中进行评估。FDA授予CLR 131治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定，以及治疗神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤因肉瘤和骨肉瘤的孤儿药和儿科罕见病病资格认定。除了正在进行的1期剂量递增研究和2期（CLOVER-1）试验外，该公司最近还启动了治疗儿童实体瘤和淋巴瘤的1期开放性剂量递增研究，针对30名患有癌症（包括神经母细胞瘤、肉瘤、淋巴瘤[包括霍奇金淋巴瘤]和恶性脑肿瘤）的儿童和青少年评估CLR 131单次静脉给药的安全性和耐受性。

外文：Cellectar Receives Orphan Drug Designation from the European Commission for CLR 131 in Multiple Myeloma