美国食品药品监督管理局（FDA）日前批准Reblozyl（luspatercept–aamt）用于治疗β-地中海贫血（beta thalassemia）患者的贫血症，适用于需要定期红细胞（PBC）输血的成人患者。

“患者接受多次输血时会有铁超载风险，可能影响许多器官。”FDA肿瘤卓越中心主任兼FDA药物评估和研究中心肿瘤办公室代理主任Richard Pazdur博士说，“今天的批准首次为患者提供了一种有助于减少输血数量的疗法。批准该药是我们在罕见病领域不断取得进展和更早为患者提供重要新药的一个例子。”

β-地中海贫血也被称为“库利贫血”，是一种会减少血红蛋白产生的遗传性血液病。血红蛋白是红细胞中的一种含铁蛋白，而红细胞负责将氧气运送到全身细胞中。低水平的血红蛋白会造成β-地中海贫血患者身体许多部位缺氧和贫血，导致皮肤苍白、虚弱、疲劳和更严重的并发症。β-地中海贫血患者的支持性治疗通常包括终生长期输血和对铁超载的治疗。β-地中海贫血患者出现异常血凝块的风险也会增加。

Reblozyl的批准以一项临床试验的结果为基础。该试验针对336名需要RBC输血的β-地中海贫血患者进行了测试，其中112名患者接受安慰剂。接受Reblozyl治疗的患者中，21%的患者实现输血至少减少33%，而安慰剂组患者中该比例为4.5%。输血减少意味着患者在使用Reblozyl时连续12周需要更少的输血。

Reblozyl治疗的常见副作用包括头痛、骨痛、关节痛、疲劳、咳嗽、腹痛、腹泻和头晕。患者使用Reblozyl时可能出现高血压，建议医护人员在治疗期间监测患者血压，并在必要时启动降压治疗。医护人员还应监测患者血栓（血凝块）问题。FDA建议卫生保健专业人员告知育龄女性在使用Reblozyl治疗期间采用有效的避孕措施。孕妇或哺乳期妇女不应接受Reblozyl治疗，因为它可能伤害发育中的胎儿或新生婴儿。

FDA授予Reblozyl快速通道资格认定。Reblozyl还获得了孤儿药资格认定，该认定能够为帮助和鼓励罕见病药物开发提供激励。此次获批Reblozyl的开发商为新基公司（Celegene Corporation）。

FDA是美国卫生及公共服务部的一个内设机构，通过确保人类和兽医药物、疫苗和其他人用生物制品及医疗设备的安全性、有效性和保密性来保护公众健康。该机构还负责美国食品供应、化妆品、膳食补充剂和电子辐射产品的安全性和保密性，同时监管烟草产品。

原文标题：FDA approves first therapy to treat patients with rare blood disorder