Autolus Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，正在为治疗癌症开发下一代程序性T细胞疗法。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予AUTO1治疗急性淋巴细胞白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia，ALL）患者的孤儿药资格认定。

根据美国国立卫生研究院（NIH）国家癌症研究所的统计数据，2019年美国将有5930个新发ALL病例和1500个相关死亡病例。患者主要是儿童，大约60%患者为20岁以下。当骨髓中出现太多的不成熟淋巴细胞时，该病就会发生。尽管诱导化疗的缓解率较高，但只有30-40%的成人患者能够得到长期缓解。同样，儿科患者对一线治疗（联合化疗）应答良好，但10-20%患者会复发并对化疗耐药，导致高危复发或难治性ALL儿科患者存在重大的未满足需求。

“我们很高兴AUTO1获得治疗ALL的孤儿药资格认定。”Autolus公司主席兼首席执行官Christian Itin博士说，“从正在进行的研究报告的数据来看，我们实现了良好的缓解率和出色的CAR T细胞扩增和持久性，而且没有诱导高级别CRS。CRS属于严重不良事件，会影响大量患者接受目前可用的CAR T治疗。我们期待今年年底介绍AUTO1的数据。”

美国将患者数量少于20万人的疾病定义为罕见病。FDA孤儿产品开发办公室将孤儿药资格认定授予那些用于安全有效地治疗、诊断和预防罕见病的药物或生物制品。根据《孤儿药法案》，该资格认定将为相关产品提供开发激励，包括：申请费的免除或部分支付、临床试验费用的税收抵免，以及产品获批后7年的市场独占权。

关于AUT01

AUTO1是一种CD19 CAR T细胞研究性疗法，旨在克服安全性限制，同时保持与当前CD19 CAR T细胞疗法相似的疗效水平。AUTO1被设计为能够最小化程序性T细胞的过度激活，可以降低毒性，降低T细胞衰竭的可能性，增强持久性，提高T细胞连续杀伤目标癌细胞的能力。2018年，Autolus公司从UCL Business公司（UCL的技术转让公司）收购开发和商业化AUT01用于治疗B细胞恶性肿瘤的全球权利。目前正在分别进行AUTO1治疗ALL儿科和成人患者的1期研究。

外文：Autolus Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for AUTO1 for Treatment of Acute Lymphoblastic Leukemia