美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准Givlaari（givosiran）用于治疗急性肝卟啉症（acute hepatic porphyria）成人患者。急性肝卟啉症是一种罕见遗传病，会导致毒性卟啉分子积聚，这些卟啉分子是在血红素（有助于血液中氧的结合）产生过程中形成的。

“这种积聚会导致被称为‘卟啉症发作’的急性发作，造成严重疼痛和瘫痪、呼吸衰竭、癫痫发作和精神状态改变。这些发作是突发的，可能导致永久性神经损伤和死亡。”FDA肿瘤学卓越中心主任兼FDA药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur博士说，“此前的治疗方案只能部分缓解这些发作特征性的持续剧烈疼痛，今天批准的新药物可以通过帮助减少破坏患者生活的发作次数来治疗这种疾病。”

此次Givlaari的获批以一项临床试验的结果为基础。该试验纳入了94名急性肝卟啉症患者，接受Givlaari或安慰剂治疗。通过需要住院治疗、紧急医护或在家静脉输注氯高铁血红素（hemin）的卟啉症发作率来衡量治疗效果。与安慰剂组相比，接受Givlaari治疗的患者卟啉症发作少70%。

Givlaari治疗的常见副作用是恶心和注射部位反应。建议医护人员监测患者的过敏反应和肾功能。患者应在治疗前和治疗期间定期检测肝功能。

FDA之前授予了Givlaari优先审查和突破性疗法资格认定。Givlaari还获得了孤儿药资格认定，该资格认定能够为帮助和鼓励罕见病药物开发提供激励措施。

此次获批Givlaari的开发商为Alnylam Pharmaceuticals公司。

FDA是美国卫生及公共服务部的一个内设机构，通过确保人类和兽医药物、疫苗和其他人用生物制品及医疗设备的安全性、有效性和保密性来保护公众健康。该机构还负责美国食品供应、化妆品、膳食补充剂和电子辐射产品的安全性和保密性，同时监管烟草产品。

外文：FDA approves first treatment for inherited rare disease