Mirum Pharmaceuticals是一家专注于为衰弱性肝病开发和商业化新疗法的生物制药公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予maralixibat突破性疗法资格认定，用于治疗1岁及以上Alagille综合征（Alagille syndrome，ALGS）患者相关瘙痒。

FDA突破性疗法资格认定旨在加快药物的开发和审查，所授予的药物需要满足以下条件：用于治疗严重或危及生命的疾病，并有初步临床证据表明该药物可能对一个或多个临床重大终点产生超越现有疗法的实质性改善。该认定拥有快速通道资格认定的所有特征，包括FDA对药物开发项目更深入的指导。该项目由FDA设计，目的是帮助患者尽快获得重要的新疗法。

FDA基于治疗ALGS患儿的2b期ICONIC临床试验证据而授予maralixibat突破性疗法资格认定。该试验的结果最近在国际肝脏会议（EASL）上进行了介绍。

关于Alagille综合征（Alagille syndrome，ALGS）

ALGS是一种罕见遗传病，患者胆管异常狭窄、畸形、数量减少，导致胆汁在肝脏堆积，最终成为进行性肝病。据估计，在美国和欧洲，每3-5万名新生儿中会有一人患有ALGS。ALGS患者的肝脏、心脏、肾脏和中枢神经系统等多个器官系统都可能遭受突变影响。胆汁酸的积累使得肝脏无法正常清除血流中的废物，导致进行性肝病，最终15-47%的患者需要接受肝移植。ALGS中肝损伤的症状和体征包括黄疸、瘙痒和黄瘤。ALGS患者的瘙痒是慢性肝病中最严重的，大部分患者3岁时即可出现。

外文：Mirum Pharmaceuticals Announces Breakthrough Therapy Designation for Maralixibat for the Treatment of Pruritus Associated with Alagille Syndrome