Anavex生命科学公司（Anavex Life Sciences Corp.）是一家为治疗神经退行性和神经发育疾病开发有差别疗法的临床阶段生物制药公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局授予其ANAVEX®2-73（blarcamesine）治疗雷特综合征（Rett syndrome）的儿科罕见病资格认定。

儿科罕见病资格认定能够提供FDA的优先审查，以鼓励为罕见儿科疾病开发疗法。获得该资格认定的药物如果最终被批准上市，那么开发商可能有资格得到一张优先审查券，以此获得FDA对后续不同产品上市申请的优先审查。

“ANAVEX®2-73获得FDA儿科罕见病资格认定让我们非常高兴。”Anavex公司首席执行官Christopher U. Missling博士说，“雷特综合征会损害说话、行走、进食和呼吸等能力，几乎影响到患者生活的方方面面，这一资格认定突显了患者的重大未满足医疗需求。我们的目标是开发治疗该病的潜在方法，以便尽快将药物带给患者。”

关于雷特综合征（Rett Syndrome）

雷特综合征是一种罕见的非遗传性后天进行性神经发育障碍，几乎只影响女孩，并导致严重损害，影响患儿生活的几乎每个方面：语言、行走、进食甚至呼吸能力。该病的标志是清醒时不断重复的手部运动，特征是患儿早期生长发育正常（6-18个月），随后发育减缓，失去有目的使用双手的能力，独特的手部运动，缓慢的大脑和头部生长，行走问题，癫痫和智力障碍。雷特综合征由MECP2基因突变引起，会侵袭所有种族和民族，全世界大约每1-1.5万名活产女婴中会有一人患病。该病暂时无法治愈，目前的治疗主要是通过多学科方法来管理症状。

原文标题：Anavex Life Sciences Receives Rare Pediatric Disease Designation from FDA for ANAVEX®2-73 (blarcamesine) for the Treatment of Rett Syndrome