LifeMax Laboratories 是一家专注于治疗目前缺少疗法或无法治疗的罕见病的私营公司。该公司近日宣布：欧盟委员会（EC）授予LM-030治疗内瑟顿综合征（Netherton Syndrome）的孤儿药资格认定。LM-030是一种得到诺华公司许可的研究性疗法，之前已经获得FDA的孤儿药和儿科罕见病资格认定，目前准备进入治疗内瑟顿综合征的关键临床试验。

LifeMax公司共同创始人兼首席执行官Larry Hsu说：“我们非常高兴LM-030能够获得EC的孤儿药资格认定，加上已经获得的FDA孤儿药和儿科罕见病资格认定，使得我们在全球监管开发路径上处于有利地位。内瑟顿综合征是一种严重遗传病，新生儿发病将危及生命。获得孤儿药资格认定代表着在开发LM-030治疗这种毁灭性疾病的过程中所迈出的又一重要步骤。”Larry Hsu是业内资深专家，之前曾创办 Impax Laboratories 公司并将其打造为一家市值数十亿美元的上市公司。

EC将孤儿药资格认定授予那些用于治疗危及生命或慢性衰弱性罕见病（欧盟患病率低于5/10000的疾病）并可能为患者提供重大益处的药物，以支持其开发。孤儿药资格认定能够提供激励措施，包括方案协助、费用减免，以及药物获批后10年的市场独占权。

关于内瑟顿综合征（Netherton Syndrome）

内瑟顿综合征是一种严重的常染色体隐性遗传病，其特征通常表现为先天性红皮病、竹节样毛发和免疫系统异常。由于皮肤屏障受损导致严重脱水、高钠血症、低体温症、总体重下降和败血症，该病对于儿科患者是危及生命的。由于慢性红皮病、持续性皮肤感染、营养不良和代谢紊乱，该病患儿儿童期大多发育不良。而较年长患者皮肤异常的严重程度会随时间而波动。内瑟顿综合征患者也可能遭受免疫系统相关异常的困扰，例如食物过敏和哮喘。尽管该病确切的患病率没有准确统计，但据报道为1/1000000-9/1000000。

原文：https://www.lifemaxhealthcare.com/copy-of-july-18-2019