Levo Therapeutics公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予LV-101（鼻内用卡贝缩宫素，intranasal carbetocin）治疗普拉德-威利综合征（PWS，小胖威利综合征）的快速通道资格认定。Levo公司目前正在招募LV-101治疗PWS的3期临床研究的参与者。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，名为CARE-PWS。

FDA将快速通道资格认定授予那些用于治疗严重或危及生命的疾病而且有潜力解决重大未满足医疗需求的研究性疗法或疗法组合，从而促进其开发并加速审查。在临床开发过程中，获得该认定的药物将从与FDA的更频繁交流互动中得到各方面益处，如果满足特定标准，新药上市申请（NDA）将有资格得到优先审查、滚动审查或加速批准。

“我们很高兴获得FDA快速通道资格认定，这是对PWS所面临严重和危及生命的问题的承认。”Levo公司首席执行官Sara Cotter说，“Levo致力于为PWS患者开发有效的治疗方法，我们期待在未来几个月完成重要的CARE-PWS研究。”

3期CARE-PWS研究目前正在美国和加拿大超过20个临床研究站点招募参与者，Levo公司预计很快将在澳大利亚开设更多的研究站点。

关于CARE-PWS研究

这项为期8周的多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在测试LV-101治疗PWS患者的有效性、安全性和耐受性。该研究将通过测量对食欲过盛（极度饥饿）、强迫性行为和焦虑的影响来评估有效性，由护理者和临床医生报告。安全性和耐受性将通过不良事件、实验室检测和体格检查进行测量。在为期8周的安慰剂对照期后，所有参与者都将接受LV-101的积极治疗，长期随访期为56周。

关于鼻内用卡贝缩宫素（Intranasal Carbetocin）

卡贝缩宫素是一种天然神经内分泌激素催产素的类似物。与催产素相比，卡贝缩宫素被设计为具有更好的受体结合特性，与催产素受体的亲和力更强，而与相关抗利尿激素受体的亲和力较低。该药在美国以外的90多个国家被批准用于预防剖宫产术中子宫弛缓和过度出血，估计累计用于超过1000万患者。LV-101是一种研究性鼻内用卡贝缩宫素，PWS患者每天3次饭前给药。

关于普拉德-威利综合征（PWS，小胖威利综合征）

PWS是一种复杂的多系统神经发育障碍，新生儿发病率约为1/16000。PWS的根本病因是15q11-q13号染色体上的遗传印迹基因表达缺失。这些遗传异常会导致一种独特表型，包括轻到中度智力残疾、强迫行为、生长激素缺乏、危及生命的食欲过盛和高肥胖风险。

外文：Announces Completion of Series B Financing