AB Science公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予化合物AB8939治疗急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）的孤儿药资格认定。

FDA孤儿药产品开发办公室审查孤儿物地位申请，以支持为美国患者数量不到20万人的罕见病开发药物。如果AB8939最终获得FDA批准用于治疗AML，那么孤儿药地位将为AB Science公司提供美国7年的市场独占权。该资格认定还能够提供申请临床试验资金支持的资格，并为某些研究费用提供税收抵免，以及FDA处方药用户费用的减免。

此次授予AB8939孤儿药资格认定以临床前证据为基础，相关证据显示AB8939拥有改善AML治疗的潜力。AB8939可能为AML提供重要的治疗益处，尤其是那些预后最差的难治/复发性AML患者。

关于急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia，AML）

AML是一种严重的、危及生命的疾病，是白血病相关死亡的最常见病因，大多数患者预后不良。因此，AML代表了一种未被满足的医疗需求。对于那些难治性或太过虚弱而无法从可能治愈的高毒性治疗中获益的患者，或那些最初完全缓解后复发的患者，治疗方案是有限的。AML在西方国家的患病率约为1/5000，欧洲约有10万患者，美国约有6万患者。估计约50%的AML患者不会进行干细胞移植，并会复发。因此，AB8938的目标AML人群在欧洲和美国约有8万人。

关于AB8939

AB8939是一种新型微管失稳剂，它与此类药物的区别主要在于不能被P-糖蛋白转运，因此有潜力克服癌症患者的Pgp依赖多药耐药。

外文：AB8939 receives Orphan Drug Designation for Acute Myeloid Leukemia from FDA