APR Applied Pharma Research（APR）是一家专注于小众和罕见病治疗领域的制药公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其研究性药物APR-TD011治疗大疱性表皮松解症（Epidermolysis Bullosa，EB）的孤儿药资格认定。

APR-TD011是一种含次氯酸的低渗酸-氧化溶液，专为治疗EB而开发，以喷雾形式局部外用。APR-TD011拥有独特的理化特性，可通过调节创面微环境来预防或减少感染和炎症，从而加速伤口的生理愈合。

“FDA授予的孤儿药资格认定，突显了对能够改善EB治疗的药物的迫切需求。EB是一种使人衰弱的疾病，我们相信APR-TD011对EB患者及其家人而言是巨大的希望。孤儿药地位将帮助APR找到加速实现目标的途径。”APR公司首席执行官Paolo Galfetti说，“在我们推进罕见病药物开发的过程中，该资格认定也是重要的里程碑。”

美国将患者数量少于20万人的疾病定义为罕见病。FDA孤儿产品开发办公室将孤儿药资格认定授予那些用于安全有效地治疗、诊断和预防罕见病的药物或生物制品，为其提供开发激励措施，包括：临床试验设计的FDA辅助，处方药使用者费用减免，合格临床试验费用的税收抵免（高达25%），以及产品获批后7年的市场独占权。

|关于大疱性表皮松解症（Epidermolysis Bullosa，EB）

EB是一组罕见的遗传性、危及生命的结缔组织疾病，其特征是全身皮肤起水疱以及严重影响内脏器官。EB有许多遗传变异型，其共同症状是皮肤脆弱，起水疱和撕裂。据估计，美国每2万名新生儿中会有1人罹患EB，大约有50万患者遭受影响。

EB通常是痛苦而使人衰弱的，瘙痒、疼痛和疤痕会显著降低患者生活质量，而持续的皮肤炎症和感染与肿瘤发病率以及早亡相关。该病目前没有获得批准的治疗方法，标准医护是支持性治疗，比如疼痛和伤口管理，以防止感染和维持伤口愈合。

外文：FDA grants Orphan Drug Designation to APR Applied Pharma Research’s Investigational Drug for the Treatment of Epidermolysis Bullosa