Adastra Pharmaceuticals是一家专注于为治疗癌症开发首创疗法的生物制药公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药物管理局（EMA）授予zotiraciclib治疗胶质瘤（glioma）的孤儿药资格认定。

Zotiraciclib目前正在进行两项治疗胶质母细胞瘤（glioblastoma，GBM）的独立1b期临床试验。Adastra公司预计2020年报告这两项研究的结果。

第一项1b期临床试验由美国国家癌症研究所（NCI）主办，是一项多臂、剂量发现研究，考察zotiraciclib和替莫唑胺（TMZ）联合治疗复发性恶性胶质瘤的效果。NCI和Adastra公司最近已经招募了1期部分的（参与者），预计2020年初报告顶线数据，扩展之前在2019年ASCO年会和2019年神经肿瘤学会上通过电子海报报告的结果。

第二项1b期zotiraciclib试验正在欧洲癌症研究和治疗组织（EORTC）进行，是一项3个平行组的非盲、非随机、多中心研究，对象为IDH1R132H-非突变和MGMT-启动子未甲基化的间变性星形细胞瘤和GBM老年患者。A组包括一线未甲基化疾病患者，旨在测定zotiraciclib联合放疗的应用情况。B组包括一线甲基化患者，用于测定zotiraciclib联合TMZ的使用。C组包括复发性GBM患者，测定zotiraciclib单药治疗的无进展生存期。

“我们很高兴FDA和EMA授予zotiraciclib治疗胶质瘤的孤儿药资格认定。这些资格认定对于zotiraciclib的持续开发以及NCI和EORTC正在进行的临床试验具有重要意义。”Adastra公司首席执行官Scott Megaffin说，“胶质母细胞瘤虽然罕见，但却是最具毁灭性和最难治疗的癌症之一，因此迫切需要开发具有独特作用机制的新疗法。来自正在进行的zotiraciclib临床试验的数据令人鼓舞，提示该疗法是安全的，能够为治疗高级别胶质瘤提供临床益处。我们非常期待2020年初报告来自NCI 1b期研究的顶线数据，并在今年晚些时候完成EORTC研究两个组的招募。”

孤儿药资格认定项目能够为那些用于安全有效地治疗、诊断和预防罕见病症（美国患者少于20万人和欧洲患病率低于5/10000的疾病）的药物或生物制品提供孤儿药地位，以及相应的重要开发激励，包括：申请费的减免、临床试验费用的税收抵免，以及产品获批后数年的市场独占权。

外文：Adastra Pharmaceuticals Announces FDA and EMA Orphan Drug Designation Has Been Granted for Zotiraciclib in the Treatment of Glioma