Sarepta Therapeutics是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Vyondys 53（golodirsen），用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。这类患者约占DMD患者总数的8%。

Vyondys 53是一款反义寡核苷酸药物，是美国FDA批准的第二种针对DMD的RNA外显子跳跃疗法，该药采用Sarepta公司磷酸二酰胺吗啉寡核苷酸（PMO）平台开发。

Vyondys的审批颇为波折。在提交新药申请（NDA）并经FDA的神经病学产品部（Division of Neurology Products）审查后，神经病学产品部推荐批准Vyondys。然而，FDA的药物评价办公室（Office of Drug Evaluation）却在2019年8月发布了一封完整回应函（CRL）。之后，Sarepta公司根据FDA的相关指南提出了正式的争端解决请求。在神经病学产品部的支持下，FDA新药办公室（OND）主任Peter Stein博士迅速评估和解决了CRL中提出的问题。OND批准了Sarepta的上诉，该公司之后重新向神经病学产品部提交了NDA，神经病学产品部迅速审查并批准了Vyondys 53。

此次批准，基于在Vyondys 53治疗的患者中观察到的骨骼肌肌营养不良蛋白产生的统计学显著增加，这合理地有可能预测那些适合外显子53跳跃治疗的DMD患者中的临床益处。与加速批准程序一致，Vyondys 53的进一步批准将取决于上市后验证性试验中临床益处的确认。目前，安慰剂对照、上市后确认研究ESSENCE正在入组患者，预计在2024年结束。

Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram表示：“今天对Sarepta来说是一个重大的日子，更重要的是，对DMD社区来说也是一个重大的日子Vyondys 53是我们第二款获得监管批准的DMD外显子跳跃疗法，可治疗约8%的DMD患者。结合公司已上市的首个DMD药物Exondys 51（eteplirsen，2016年上市），我们现在能够为美国约20%的DMD提供治疗选项。”

原文出处：Sarepta Therapeutics Announces FDA Approval of VYONDYS 53™ (golodirsen) Injection for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) in Patients Amenable to Skipping Exon 53