Prevail Therapeutics是一家为神经退行性疾病患者开发基于AAV的潜在疾病修饰基因疗法的生物技术公司。该公司近日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其候选基因疗法PR006治疗携带GRN突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）患者的孤儿药资格认定。PR006设计为通过使用AAV9载体递送健康GRN基因来增加FTD-GRN患者的颗粒蛋白前体水平。

美国将患者数量少于20万人的疾病定义为罕见病。FDA孤儿产品开发办公室将孤儿药资格认定授予那些用于安全有效地治疗、诊断和预防罕见病的药物或生物制品。该资格认定将为药物开发商提供开发激励，包括：合格临床试验的税收抵免，处方药使用者费用减免，以及产品获批后7年的市场独占权。

“伴有GRN突变的FTD的特征是进行性出现决策、行为和言语困难。”Prevail公司创始人兼首席执行官Asa Abeliovich博士说，“目前没有获得批准的FTD疗法，迫切需要能够减缓或阻止该病进展的治疗方法。在我们准备2020年上半年将PR006引入临床研究的过程中，获得孤儿药资格认定是一个重要的里程碑。”

关于额颞叶痴呆（Frontotemporal Dementia，FTD）

FTD是一种进展迅速的严重形式痴呆，患者诊断年龄通常为65岁以下。该病在美国影响5-6万人，欧盟影响约11万人，亚洲及拉丁美洲的患病率可能更高。目前尚无获批的治疗方案。FTD有多种可遗传类型，比如FTD-GRN，占所有FTD患者的5-10%，约占遗传型FTD病例的22%。颗粒蛋白前体单个拷贝中的突变会导致其水平降低50%甚至更多，造成外显率高于90%的FTD发病。迄今为止，研究人员已经识别出70余种可导致FTD的颗粒蛋白前体功能突变缺失。FTD患者会表现出一系列症状，包括性格改变、强迫行为、缺乏自律、冷漠、焦虑以及语言和行为问题等。FTD症状常隐匿发作，患者通常在45-65岁、平均58岁出现临床症状，平均预期寿命为症状出现后7-10年。FTD的疾病进展快于阿尔兹海默病，增加了该病的严重程度和患者未满足的医疗需求。

外文：Prevail Therapeutics Announces FDA Orphan Drug Designation Granted to PR006 for the Treatment of Patients with Frontotemporal Dementia with a GRN Mutation